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2024年12月16日，Viridian Therapeutics宣布：Veligrotug在慢性甲状腺眼病（TED）患者中进行的THRIVE-2 III期临床试验中取得了积极的主要结果——veligrotug显著减轻了TED患者复视、眼球突出等症状。

据悉，药物开发商计划在2025年下半年申请美国上市，预计在2026年可能正式上市。

TED治疗亟待破局， Veligrotug有望展开新篇章

TED是一种与甲状腺功能异常相关的自身免疫性眼病，是最常见的眼眶疾病之一。TED的发病机制尚未被完全探明，普遍认为与遗传、免疫学因素及外部环境共同作用有关。TED会导致眼部周围组织发炎和损伤，严重甚至导致失明。当前，TED的内科治疗方法较为有限，主要是通过糖皮质激素来减轻炎症和控制症状。

Veligrotug是一种抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体，通过静脉注射（IV）给药，共计需要治疗5次，在既往研究中显示出TED治疗潜力。

THRIVE-2 III期研究结果出炉：Veligrotug可显著减轻复视、眼球突出等症状！

THRIVE-2试验是一项全球性临床试验，旨在评估Veligrotug在慢性TED患者中的疗效和安全性。来自全球的188名TED患者（平均病程69.8个月）被随机分配至Veligrotug组（125名）和安慰剂组（63名）。通过静脉注射（IV）给药，患者共计接受五次Veligrotug治疗。试验主要和次要终点包括眼球突出（Proptosis）、复视（Diplopia）和临床活动评分（CAS）。试验的主要疗效分析时间点设在15周。研究结果显示，Veligrotug在眼球突出、复视和临床活动评分（CAS）方面带来显著改善。

1. 56%患者，眼球突出得到显著改善

Veligrotug组患者“眼球突出度相对于基线减少≥2 mm，而对侧眼的眼球突出度未恶化（增加≥2 mm）”的比例高达56%，安慰剂组为8%（p<0.0001）。

总体来看，veligrotug组眼球突出度较基线平均减少2.34mm，安慰剂组平均减少0.46mm。

2.32%复视完全缓解，过半数显著改善

Veligrotug组56%的患者实现了复视的显著改善（第15周时，Gorman主观复视量表评分降低≥1分），安慰剂组为25%（p=0.0006）。

其中，Veligrotug组32%的患者实现了复视的完全缓解（第15周时，Gorman主观复视量表评分为0分），安慰剂组为14%（p=0.0152）。

3.CAS评分

本项研究的CAS评分范围为0~7分，在基线CAS≥3分的患者中，veligrotug组“CAS评分降低至0或1”的比例高达54%，安慰剂组为24%(P=0.006)。

总体来看，在基线时CAS≥3分的患者中，veligrotug组CAS评分相对于基线平均降低2.9分，安慰剂组平均降低1.3分（p<0.0001）。

4.安全性数据

Veligrotug总体耐受性良好，大多数不良事件为轻度，94%的患者完成了治疗疗程。

听力障碍：Veligrotug组经安慰剂校正后的听力障碍不良事件发生率为9.6%（veligrotug组发生率为12.8%，安慰剂组为3.2%）。

本文小结

综上所述，THRIVE-2全球III期研究证实，Veligrotug在慢性TED患者中具有显著的治疗效果和良好的安全性。研究结果支持Veligrotug可能成为所有形式的活动性和慢性TED的治疗选择。

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