律动新生丨皮排患者快速起效的良方，甲磺酸贝舒地尔独一无二逆转纤维化，助力皮肤cGVHD患者重拾自信_慢性移植物抗宿主病

律动新生丨皮排患者快速起效的良方，甲磺酸贝舒地尔独一无二逆转纤维化，助力皮肤cGVHD患者重拾自信

2024-12-13 来源：医脉通

关键词：慢性移植物抗宿主病

发表评论

苏楠

4篇内容

对于大多数人而言，镜前的每一次整理，都是对自我形象的肯定；每一次微笑，都是对美好生活的热爱；每一次凝视，都是对内心世界的洞察。然而，对于皮肤慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者来说，镜前的每一次触摸，都是对肌肤变化的不安；每一次叹息，都是对疾病挑战的无奈；每一次停留，都是对脆弱心灵的重创。那么，皮肤cGVHD患者该如何破解困局，重获温暖与希望呢？本期，医脉通特邀中国医科大学附属第一医院苏楠教授分享一则皮肤cGVHD患者接受甲磺酸贝舒地尔治疗经过，同时，特邀中国医科大学附属第一医院蔡大利教授对该病例进行点评，以期为临床cGVHD治疗提供参考。

奔向缓解之路，甲磺酸贝舒地尔快速改善cGVHD患者皮肤排异症状

基本信息

患者，女，39岁。

01既往史：

02治疗经过：

苏楠教授——病例小结

随着造血干细胞移植技术体系的不断完善，中国移植治疗领域蓬勃发展，有数据显示，每年行移植的患者预计超过4万例¹。cGVHD是导致移植后患者非复发死亡的重要原因，对于皮肤cGVHD患者而言，皮肤症状负担与非复发死亡密切相关；研究显示，皮肤cGVHD患者Lee症状量表（LSS）皮肤评分每恶化11分（有临床意义的差异），死亡率增加10%，非复发死亡率增加16.4%²。目前，糖皮质激素联合或不联合钙调磷酸酶抑制剂是cGVHD一线标准治疗药物，但这种治疗方案并非对所有cGVHD患者有效，有数据显示，激素一线治疗有效率仅约为50%³，70%的患者仍需后线治疗⁴。因此，探索新型cGVHD治疗药物成为当务之急。

甲磺酸贝舒地尔作为一种全新的口服选择性Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）抑制剂，可同时靶向cGVHD的炎症和纤维化过程，实现双重改善⁴。ROCKstar研究已证实其可有效缓解患者cGVHD症状、提高患者生存率，研究显示，接受甲磺酸贝舒地尔治疗的cGVHD患者，2年总生存率高达89%，整体缓解率（ORR）高达76%⁵；为进一步证实甲磺酸贝舒地尔在中国cGVHD患者中的临床获益，研究人员陆续开展了多项中国临床试验研究：中国多中心II期研究显示，接受甲磺酸贝舒地尔治疗的cGVHD患者，1年总生存率为87%，ORR达73.3%，皮肤ORR为40%⁶；同时，中国真实世界数据显示，接受甲磺酸贝舒地尔治疗后，cGVHD患者ORR为75%，皮肤ORR达65%⁷。

回归本案例，接受移植治疗后，该患者出现cGVHD，接受甲磺酸贝舒地尔治疗前，患者周身皮肤充血、皮疹、色素沉着，头部鳞屑样病变、脱发、斑秃，掌指关节掌纹部位硬化；既往治疗方案疗效不佳，接受甲磺酸贝舒地尔治疗后，患者双手掌充血、皮肤色素沉着和头部鳞屑样病变均快速达到PR。

蔡大利教授——专家点评

作为移植后常见并发症，cGVHD可存在多发性浆膜炎和多发性肌炎的高度炎症表现，但更常见的特征是纤维化，可累及皮肤及运动系统、循环系统、呼吸系统、消化系统、生殖系统、神经系统的单个或多个器官，其中，皮肤受累最为常见。本案例中，该cGVHD患者出现明显皮肤排异症状，严重影响其生活质量，接受甲磺酸贝舒地尔治疗后，皮肤排异症状快速实现PR。该治疗经过或可提示临床，甲磺酸贝舒地尔可快速有效缓解cGVHD患者皮肤排异症状，彻底改善患者生活质量，为cGVHD领域带来治疗新选择。

新型靶向药物的研发与应用，推动cGHVD治疗领域稳步发展；甲磺酸贝舒地尔的出现，更为cGHVD领域提供治疗新方案，让更多cGHVD患者得以迎来更好的治疗结局——生存率提高、生活质量改善。相信随着临床研究的不断深入，甲磺酸贝舒地尔将为cGHVD治疗领域注入源源不断的活力，cGHVD患者的未来也终将充满温暖与希望！

专家简介

苏楠教授

副教授、副主任医师

中国医科大学附属第一医院血液科

主要从事造血干细胞移植及血液系统疾病细胞免疫治疗

中国医药教育专委会青年委员会委员

辽宁省细胞生物学学会组织工程与再生医学委员会理事

辽宁省细胞生物学学会肿瘤精准医疗与大数据管理专业委员会淋巴瘤学组理事

辽宁省细胞生物学学会淋巴细胞肿瘤及头颈部肿瘤医工融合专业委员会理事等

蔡大利教授

主任医师、硕士生导师

中国医科大学附属第一医院血液科，造血干细胞移植病区负责人

2000获得医学遗传学博士学位，同年在德国马尔堡-菲利普大学做博士后研究

从事慢性粒细胞白血病以及Ph阳性急性淋巴细胞白血病的发病机制、耐药以及微小病的研究

多篇文章发表于BLOOD杂志上

2008-2009年在德国同一所大学医学院进修造血干细胞移植

目前主要从事造血干细胞移植治疗各类血液系统疾病，专注于微小残留病特点的研究和移植后免疫治疗的个体化策略

分别4次获得沈阳市、辽宁省以及省卫生厅的各级奖项

兼任辽宁省医学会血液分会委员

免责声明：该信息仅作医学和科研参考，赛诺菲不建议以任何与您所在国家所批准的处方信息不符的方式使用本产品。本材料仅供医疗卫生专业人士使用。

MAT-CN-2414657/V1.0/DEC.2024

参考文献

                                                                1.刘晓黎,等.中国护理管理,2024,24(10):1586-1591.                                                            

                                                                2.Baumrin E,et al.JAMA Dermatol.2024 Feb 28.                                                            

                                                                3.鲍颖颖,等.器官移植,2023,14(3):327-335.                                                            

                                                                4.中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会.白血病·淋巴瘤,2024,33(07):385-391.                                                            

                                                                5.Cutler C,et al.Blood,2021,138(22):2278-2289.                                                            

                                                                6.Wang Y,et al.BMC Med,2024,22(1):142.                                                            

                                                                7.王智,等.2024国际血液病学临床与转化研讨会.71-72.

(本网站所有内容，凡注明来源为“医脉通”，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明“来源：医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)

收藏分享