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转化医学代表着基础研究与临床实践的交汇融合，是医学领域的一大创新方向。目前，转化医学已助力多疾病领域临床难题的解决。上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授团队多年来致力于淋巴瘤转化医学研究，并获得了2023年度国家科技进步奖创新团队奖。在近期举办的中华医学会第十八次血液学学术会议上，医脉通特邀赵维莅教授接受采访，分享转化医学的研究进展与未来展望。

转化医学在淋巴瘤中的应用，GUIDANCE系列研究推动精准治疗新模式

赵维莅教授

转化医学是将基础研究的成果转化为临床诊治的新模式，近年来在淋巴瘤领域中发挥的作用日益显著。淋巴瘤的异质性较大，我们需要深入研究淋巴瘤的分子异质性，通过整合研究实现淋巴瘤的简易分子分型，借助这一分子分型方法，帮助患者选择合适的靶向药物，并与标准免疫化疗联合使用，以进一步提升治疗效果。

在中华医学会血液学分会淋巴细胞疾病学组的支持下，我们积极开展了GUIDANCE系列研究，通过分子分型驱动指导淋巴瘤精准诊治，得到了全国各个中心的帮助。最早的单中心GUIDANCE-01研究包括128例患者，我们首次提出了分子分型驱动的治疗策略。随机对照研究结果显示，R-CHOP-X治疗方案相比标准的R-CHOP方案具有更高的缓解率、无病生存率和总生存率。随后，GUIDANCE-02研究作为全国多中心临床研究，共有50多家中心参与，涵盖1100例患者，旨在进一步验证GUIDANCE-01研究的结果。

我们还将GUIDANCE系列研究的范围从B细胞淋巴瘤扩展至T细胞淋巴瘤。在外周T细胞淋巴瘤领域，GUIDANCE-04研究通过双靶向治疗探索PTCL精准分型下的靶向治疗策略，初步研究结果显示该方案显著提升了患者的疗效。此外，我们还将开展分子分型ctDNA驱动的GUIDANCE-05研究，以及针对二线疗法的RICE-X的GUIDANCE-06研究。我们希望与全国的专家同道共同努力，通过不断的研究和实践，进一步提升淋巴瘤的治疗效果，使转化医学真正落地于淋巴瘤的精准诊治之中。

转化医学推动血液病精准治疗发展，继续探索实现新突破

赵维莅教授

我们非常荣幸地获得了2023年度国家科技进步奖创新团队奖。这不仅是一个荣誉，更是对我们的责任的鞭策。我们在急性早幼粒细胞白血病（APL）诊治的基础上，进一步推广白血病的分子分型驱动治疗，以及淋巴瘤的分子分型驱动治疗和多发性骨髓瘤的细胞免疫治疗。此外，我们的研究范围还将扩展至造血干细胞移植、CAR-T治疗、基因编辑治疗以及红细胞疾病治疗等领域，这正是我们转化医学研究创新团队的使命所在。

我们一方面通过分子分型实现精准诊治，同时在进行相关临床研究时，也发现肿瘤微环境在免疫靶向治疗中的关键作用。因此，我们将不断探索如何刺激微环境中的免疫细胞，通过重塑自身免疫功能和抗肿瘤免疫功能，进一步提升淋巴瘤患者的治疗效果。以老年弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）为例，我们在DLBCL患者中开展了完全“无化疗”的BTK抑制剂联合来那度胺及利妥昔单抗的治疗方案。我们的一位患者最长已实现无病生存5年，且在此期间没有接受过化疗，目前已95岁以上。这一案例充分表明，通过合理运用转化医学的理念，我们同样能够通过精准的靶向治疗来治愈淋巴瘤患者。另一个重要的例子是NK/T细胞淋巴瘤。以往，三四期NK/T细胞淋巴瘤患者的长期生存率仅为15%-20%。然而，随着我们对NK/T细胞淋巴瘤发病机制的深入研究，发现EB病毒在该疾病恶性进展中发挥着重要作用。通过代谢抑制，我们间接促进了体内正常T细胞的活性，并结合PD-1抑制剂的靶向治疗，显著提高了抗肿瘤免疫反应，实现了NK/T细胞淋巴瘤，尤其是高度恶性亚型的“无化疗”治疗。这些研究进展不仅鼓舞了我们以转化医学的方法提高患者疗效的信心，也坚定了我们血液病转化医学研究创新团队的宗旨和目标。

人工智能助力精准诊疗，共同努力实现美好愿景

赵维莅教授

我记得在一次讲课中，一位专家曾向我提出如何在患者初治时给予准确的预后判断和治疗选择。这一问题一直萦绕在我心中。从我作为年轻医生起，到如今成为学科带头人，我始终将其视为我们最重要的研究方向。

目前，人工智能在临床诊疗中的应用日益广泛。随着临床研究水平的不断提升，我们发现，多组学不仅涵盖了基因组学、转录组学、蛋白组学和代谢组学，还包括了分子病理组学和放射组学。通过在PET-CT、RNA-seq转录组以及分子病理中的应用，我们能够利用人工智能的方法，有机整合临床、病理学、分子生物学和放射组学的重要指标，从而在患者初治时进行更加精准的判断。通过这种人工智能方法，我们能够识别出某些患者具备超过90%的缓解率和长期生存的潜力，这类患者通过标准治疗可能获得治愈。然而，也有一部分患者的生存曲线呈现出断崖式下降，这些患者通常在12个月内就会经历疾病进展或复发，其预后不佳。针对这部分患者，我们可以实施更精准的分子标志物检测，并提前进行细胞免疫治疗，以进一步提升患者的疗效。

因此，人工智能在淋巴瘤及其他血液肿瘤的精准治疗中的应用不再是梦想。让我们共同努力，朝着实现这一愿景迈进。

赵维莅 教授

主任医师，教授，博士生导师

国家杰出青年科学基金获得者

教育部长江学者特聘教授

科技部万人计划领军人才

百千万人才工程国家级人选

上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长

上海市重中之重临床医学中心主任

上海血液学研究所所长

中华医学会血液学分会副主任委员，淋巴细胞疾病学组组长

中国病理生理学会理事，实验血液学专委会副主任委员

中国临床肿瘤协会抗淋巴瘤联盟副主席

致力于淋巴细胞恶性疾病的临床和基础研究，以通讯/第一作者在《The New England Journal of Medicine 》《CANCER CELL》、《NATURE GENETICS》、《BLOOD》《LANCET HAEMATOL》、《SIGNAL TRANSDUCT TARGET THER》、《J HEMATOL ONCOL》等国际权威杂志发表文章110余篇，总影响因子超过1600。相关成果以第一完成人获国家科技进步奖创新团队奖1项，国家科学技术进步奖二等奖1项，省部级一等奖6项，获国家发明专利16项，主持国家科技部重点研发计划、863 重大项目、国家自然科学基金重点项目多项

先后荣获 “全国卫生系统先进工作者”、“全国三八红旗手”、中国青年女科学家奖、EBMT青年领袖奖、吴阶平医药创新奖、谈家桢生命科学奖、上海市科技精英等多项荣誉

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