导读
追根溯源——基于患者及医生调研，明晰我国MM未满足需求
近年来，我国MM发病呈上升趋势、年轻化趋势。新药时代，在长期生存已获得改善的前提下，患者对生活质量发出了更为迫切的需求。此外，虽然目前已有研究评估我国真实世界MM疾病负担、诊疗模式及患者生活质量，但尚无相关探索呈现MM患者的经济负担、治疗满意度及未满足需求，为填补真实世界中该部分空白，并为制定相关措施提供参考，蓝皮书应运而生。
本次参与调研的医生和患者来自全国各地区，涵盖了我国大部分省市、自治区和直辖市。根据患者自报结局和临床医生观点，从患者发病、就诊、确诊、治疗、转归整个病程中，进行不同维度、全方位的评价，以明确我国MM临床诊疗模式、治疗未满足需求，以及患者经济负担、生存质量及对不同方案的治疗满意度，并以此撰写、发布蓝皮书。
添砖加瓦——蓝皮书发布意义重大，助力多维度MM患者洞察
发现一：各级医院诊疗水平不一，患者面临误诊漏诊、治疗决策参与度低问题
MM早期临床表现无特异性，近2/3患者出现症状后的首诊科室为骨科，仅7%的患者会直接前往血液科或肿瘤科；42%的患者在确诊前被误诊为MM之外的疾病。调研发现，其他三级医院的误诊率显著高于三甲医院（中位误诊率：30% vs 20%）。对于首次就诊科室非血液科/肿瘤科的患者，通常会辗转多个科室，其确诊时间将延长，进而影响MM最终治疗效果。因此，需加强各科室医生疾病教育、开展院内疾病培训、完善多学科诊疗（MDT）模式，以促进多学科联动，尤其是与骨科的学科联动，从而提升整体诊疗水平，以实现早期精准诊断。此外，绝大部分患者对MM疗效术语和创新疗法认知度低，故需加强疾病科普力度，提升患者对疾病的认识，以提高患者在治疗决策中的参与度。
发现二：患者面临生活质量差、经济负担重
调研显示，患者平均EQ-5D效用值为0.80（±0.21），远低于中国健康人群效用值（0.96）。疼痛/不舒服（72%）和焦虑/沮丧（65%）是严重影响MM患者生命质量的两个维度。其中，QLQ-MY20量表结果显示，超过一半（54%）的MM患者会感到骨痛。此外，PHQ-4自评量表结果表明患者心理精神健康受疾病影响亦较大：约7成（67%）的MM患者在过去两周内对任何事情都提不起兴趣；一半以上（53%）的患者曾感到沮丧、焦虑或绝望；约六成（59%）的患者被紧张焦虑的感觉所困扰过；约4成（44%）患者因无法停止或控制焦虑而感到困扰。故治疗疾病过程中应关注患者心理健康。
患者年平均治疗费用远超过人均年收入，大部分患者无力承担所有治疗费用。目前医保可为患者减轻治疗费用的压力，但自费压力仍较大，患者年均自费治疗相关总费用占年均治疗总支出的47%。亟需性价比更高的新药或新疗法减轻患者经济压力。
发现三：患者治疗满意度低、对治疗的期待仍偏向延长生命
TQSM-II量表结果显示：调研中患者治疗的满意度整体低于医生端（患者及医生对治疗的整体满意度中位评分分别为66.7和83.3），说明医生与患者存在认知差异，患者对治疗结果与生活质量有着更高期待。45%的患者表示药物可及性和便捷程度低，患者迫切需要更多创新疗法。可见患者对于治疗药物的疗效、安全性和便利性的满意程度有更高期待。同时，调研结果显示，患者偏向于选择可以延长生命（86%）、阻止疾病进展（80%）和改善疾病症状（61%）的治疗方案，且患者仍深受周围神经病变（47%）、疲劳（38%）和白细胞减少（37%）等药物不良反应的困扰。
对此，MM患者希望未来有副作用小、且疗效好的治疗药物上市并普及，甚至纳入医保，从而更好满足其期望延长生命的需求。
补足短板——迈向新药时代，创新疗法构建多元希望
MM领域目前在研新药数量较多，随着更多新药的上市，将进一步优化MM的治疗，为我国患者带来更多获益。其中，备受关注的新型CD38单抗艾沙妥昔单抗（Isa）表现出显著疗效，研究表明，以Isa为基础的方案在适合移植新诊断MM中可诱导深度和持久缓解3；且患者接受Isa联合治疗时，健康相关生活质量得以维持4。近年来，CAR-T细胞疗法也发展迅速，目前针对B细胞成熟抗原（BCMA）靶点的CAR-T研究结果较为理想5。此外，BCMAxCD3双特异性抗体也在RRMM中展现出良好治疗潜力6。
专家点评
邱录贵教授
随着人口老龄化进程加速及诊断技术的进步，MM发病率持续攀升，MM诊疗相关的问题也日渐显现。我中心发起的这项面向全国MM患者及临床医生的横断面调研发现，MM患者对当前治疗满意度较低，对治疗的期待仍偏向延长生命且生存质量仍待改善，故患者和临床对新药、新疗法的需求仍然迫切。此项调研通过与MM患者、临床医生“对话”，为新药或者新的药物组合的应用提供了真实世界的证据。随着大型临床试验证据的增多，CD38单抗正逐渐成为MM标准治疗方案的基石，使患者在一线治疗中获得深度缓解。我们也期待更多安全有效的新药的研发、获批上市并进医保，不断提高有效治疗药物的临床可及性。期待新药的同时，患者也需谨遵医嘱、坚持维持治疗，定期复查以尽早发现疾病进展；同时应加深对疾病的认识，实现良好的自我管理。在多方协作下，共同努力，最终改善MM整体生存。
邱录贵教授
主任医师、博士生导师
中国医学科学院血液病医院淋巴肿瘤中心主任
天津市脐带血造血干细胞库主任
国务院政府特殊津贴专家、国家卫健委突出贡献中青年专家
国际骨髓瘤学会（IMS）委员
国际骨髓瘤工作组( IMWG)专家委员会委员
《Blood Advances》杂志编委
中国抗癌协会血液肿专业委员会名誉主委
中国临床肿瘤学会淋巴瘤专家委员会副主任委员
中国临床肿瘤学会骨髓瘤专家委员会主任委员
中国医院协会血液学机构分会副主任委员
天津市抗癌协会第六届理事会副理事长
《中华血液学杂志》等6种核心期刊编委
完成国家科技支撑计划重点项目、国家自然重点项目等基金项目30余项
发表论文近600篇，其中SCI论文170余篇；主编专著5部；获国家发明专利5项
获省部级成果一等奖2项
审批编码：MAT-CN-2415521
*艾沙妥昔单抗尚未在中国大陆获批
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