近年来，小分子、口服、非肽类血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）
医脉通：TD-NSAA临床异质性明显，进展为SAA的风险较大，需进一步关注。能否请您谈谈TD-NSAA的临床诊疗现状以及面临的挑战？
韩冰教授：AA按疾病严重程度，分为SAA和非重型AA（NSAA）。NSAA又可细分为非输血依赖型（NTD-NSAA）和TD-NSAA1。临床发现，TD-NSAA可快速进展为SAA。因此，临床通常采用与SAA相同的治疗策略，来保障TD-NSAA患者的治疗疗效。目前，国内外指南均建议1-2：
对于年轻且有人类白细胞抗原（HLA）相合同胞供者的SAA患者：若无活动性感染和出血情况，首选HLA相合同胞供者造血干细胞移植（MSD-HSCT）进行治疗；对于无HLA相合同胞供者或年龄较大的患者：首选免疫抑制治疗（IST）[抗胸腺/淋巴细胞球蛋白（ATG/ALG）+
尽管如此，目前TD-NSAA患者仍然承受较重的疾病负担。在疾病进展方面，部分患者可因治疗方案不够规范或管理不够到位，进展为SAA；在并发症发生方面，部分患者可因长期输血治疗，引发铁过载等并发症，严重时甚至死亡；在生活质量影响方面，疾病治疗和并发症管理等均加重了患者的经济负担和社会压力，有时甚至导致患者家庭因病返贫。
医脉通：研究显示，TPO-RA与CsA联合治疗TD-NSAA展示出了良好的疗效和安全性特征。您认为TPO-RA起到了什么样的作用？为患者带来了哪些方面的改善？
韩冰教授：鉴于TD-NSAA患者治疗的紧迫性，临床正积极探索有效治疗方案。现阶段，对于TD-NSAA患者，采用与SAA治疗强度相当的IST联合TPO-RA方案，可有效提升治疗疗效。
一项前瞻性研究纳入19例TD-NSAA患者，给予TPO-RA创新药物海曲泊帕联合CsA治疗。研究显示，中位随访时间为8.2个月，达到首次血液学应答的中位时间为6.1周，74%的患者实现≥1系血液学应答，其中68%的患者实现部分缓解（PR），5%的患者实现完全缓解（CR），60%的患者实现红细胞应答，68%的患者实现血小板应答，79%的患者实现中性粒细胞应答3。该研究证实了海曲泊帕联合CsA在TD-NSAA患者中的良好疗效。
随着更多TPO-RA相关研究的推进，IST结合TPO-RA的治疗策略将会得到进一步发展，为TD-NSAA患者带来新的治疗选择。
医脉通：过去，TD-NSAA患者需长期接受输血治疗，面临感染等风险。长期管理是临床难题，TPO-RA联合CsA可进一步改善TD-NSAA的管理困境。在此情况下，您认为TD-NSAA的治疗和管理还存在哪些问题？
韩冰教授：当前，我国TD-NSAA治疗策略仍然存在较大发展空间。部分患者仅应用支持治疗或单用CsA、雄激素治疗，导致疗效难以提升，且存在较高的向SAA转化风险。此外，TD-NSAA相关研究不多，未来还需探索TPO-RA创新药物，以及相关联合治疗方案，并持续积累循证医学证据，为推动治疗策略的进步提供坚实的支撑。
除此之外，TD-NSAA患者可出现铁过载等并发症，或发生
医脉通：规范化治疗是提升AA患者疗效与生活质量的关键，已成为临床关注的热点话题。在您看来，未来应该如何对TD-NSAA患者进行规范化管理？
韩冰教授：对于TD-NSAA患者，在提升疗效的同时，亦要重视全程规范化管理。首先，临床应加强对TD-NSAA的了解和重视，提高TD-NSAA的临床关注度，及时调整患者治疗强度；其次，部分患者由于疾病进展缓慢且症状不明显，不能及时就医，因此，临床需强化患者教育工作，定期举办健康讲座，并提供个性化指导，从而增强患者的自我管理能力；此外，未来应进一步探索创新策略，一方面，积极寻求可及性、依从性更高的治疗方案，另一方面，尝试探索新型家庭管理模式，通过优化给药方式、建立专门的就医与随访记录卡片，以实现对患者状况的长期、动态且简便的监测，帮助患者规律性足量足疗程用药，从而更好地控制病情。
韩冰 教授
北京协和医院
北京协和医院血液内科主任医师，博士，教授，博士生导师
中华医学会血液学分会红细胞疾病组副组长
中华医学会老年医学会血液学分会第一届委员会红细胞疾病学术工作委员会副主任委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会MDS和MPN工作组第二届委员会副组长
中国整合医学学会血细胞减少学组副主任委员
中国整合医学学会罕见病学组副主任委员
中国医师协会检验分会红细胞疾病诊断副主任委员
中华医学会老年血液分会常委
全国慢性病防治分会第一届常务理事
北京罕见病学会委员
世界中医药联盟理事
《中华血液学杂志》通讯编委
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