出凝血疾病作为血液系统疾病的重要组成部分之一，近年来在基础研究和临床诊疗方向展现出蓬勃快速的发展趋势。2024年6月28日-30日，由中国病理生理学会实验血液学专业委员会、上海市女医师协会血液学专业委员会主办，上海血液学研究所、转化医学国家重大科技基础设施（上海）、同济大学医学院血液病研究所承办的2024血液学转化和创新大会在上海举办，大会探讨了血液领域的基础医学、临床成果转化和治疗前沿等。值此之际，医脉通特邀华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授分享转化医学以及出凝血疾病领域转化创新应用等内容，以飨读者！

医脉通：近年来，在血液领域，基础医学不断发展，需及时转化为临床应用，因此，转化医学应时而生，能否请您介绍一下转化医学，以及其在血液领域中的重要性？

胡豫教授：转化医学是一门综合性学科，旨在将医学基础研究成果快速转向临床实践，从而促进诊疗水平的及时提升¹。

随着基础研究的不断深入，基础医学得到了充分的发展，但是如果快速发展的基础医学不能及时地转化为临床应用，就会导致临床医学的发展滞后于基础医学，因此，两者之间的转化十分必要，在此形式下，转化医学应时而生，它能将基础医学的科研成果及时地转化成临床可使用的产品、器械、或者是新药，从而得到了广泛的应用和认同²。

在血液领域，转化医学毫无疑问具有重要意义。转化医学通过将实验室的基础研究成果应用于临床实践，推动了新药、新技术和新疗法的开发，其中，免疫治疗生物标志物的研发是转化医学在血液领域的一项重要突破，这些生物标志物能够帮助临床更合理的优化治疗方案，从而提高疗效，改善患者的预后和生活质量^1,3。

医脉通：转化医学在将基础研究成果应用于临床方面发挥了重要作用。能否请您介绍下，目前我国在血液领域的转化医学方面取得了哪些重要成果？

胡豫教授：转化医学在血液领域经历了多年的实践，积累了许多成功案例。比如说上海血液学研究所早年研发的三氧化二砷和全反式维甲酸应用于治疗急性早幼粒细胞白血病（APL），就是转化医学的一个典范，对平常实际应用中的中医处方进行提取研究，之后形成的理论又应用于临床，把APL这种十分凶险，预后较差的急性白血病，变成了一个有治愈可能的白血病⁴，这是上海方案在转化医学中的具体实践。

近期，血液领域也有众多转化应用的例子，如小分子靶向药物，大多都是在实验室提出设想，探索靶点，然后经过临床研究发展成有效的靶向药，包括单克隆、双克隆抗体等等。新兴起的细胞免疫疗法也是这方面的典型案例，一开始基础研究设想通过细胞的改造，能增强靶向抗肿瘤效应，之后通过临床实践在急性淋巴细胞白血病（ALL）等方面看到了光明的前景，目前针对CD19、BCMA等抗原的嵌合抗原受体-T（CAR-T）细胞疗法已经在ALL、非霍奇金淋巴瘤（NHL）等血液肿瘤中显示出良好的疗效⁵。综上所述，转化医学是实现推动血液病实验室从前沿进入临床，在精准医学指导下实现精准化个体治疗的必经之路⁶。

医脉通：在血液领域中，出凝血疾病在治疗和管理上面临诸多挑战。您在此领域深耕多年，能否谈谈当前在出凝血疾病的转化创新应用方面有哪些前沿技术或新兴疗法，正在或有望提升诊疗效果?

胡豫教授：出凝血疾病领域涉及的疾病较多，主要包括血小板减少症，如原发免疫性血小板减少症（ITP）、血友病、血栓性疾病等。近年来，出凝血疾病领域在基础研究和临床诊疗方向快速发展，通过转化医学应用于临床，对临床实践具有重要指导作用。

在ITP治疗方面，新药不断涌现，众多新药的研发逐渐改变了ITP的治疗模式，其中，促血小板生成药物包括血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）等，在ITP治疗中展现出独特的作用机制，开创了治疗新局面⁷。此外，还有布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂、蛋白酶体抑制剂等⁸，都是在实验室对部分新药进行探索，展现出一定潜力后进行临床研究，最终转化成可用的产品。这些新疗法通过准确的评估到临床的应用，为各种出凝血疾病的治疗带来了新的希望。

在血友病方面，国内已开展了以肝脏靶向腺相关病毒（AAV）为载体的血友病B基因治疗临床研究，结果显示，该基因治疗载体能够实现对血友病B患者的长期有效治疗，并可缓解相关并发症的发生，实现了血友病治疗的重大突破⁹。

在血栓性疾病方面，静脉血栓栓塞症（VTE）诊疗技术迅速发展。我中心尝试利用各种基因手段来研究中国人的遗传规律，成功研发出VTE基因诊断芯片，实现了VTE的早期分子诊断，有助于指导VTE临床治疗。另外，VTE的治疗方式也在不断进步，从单纯抗凝治疗、手术取栓和改善回流等早期手段，逐步发展为药物溶栓、导管接触性溶栓（CDT）及机械血栓清除等多种治疗方式，手段也逐渐微创，能够及时地解决静脉血栓，包括肺血栓所导致的较严重后果，在临床应用中具有广阔的前景¹⁰。

医脉通：展望未来，您认为出凝血疾病的转化和创新应用将走向何方？您对血液学临床和科研工作者有什么建议或期望？

胡豫教授：未来，出凝血疾病仍然要延续当前已经实践过的从基础研究到临床研究的转化创新之路，在基因诊断、精准治疗和个体化治疗等方面，充分发挥转化医学的作用，使临床诊疗更加精准。例如，目前VTE遗传性危险因素的检测已经从实验走向了临床应用阶段，将来要进一步广泛应用于临床实践，筛选出高危人群，早期进行预防。另外，VTE分子诊断技术也向着高通量、高效、低成本发展，基因变异信息爆炸式增长¹¹，应尽快将这些技术和方法推广应用到基层医院，持续加强新的基因检测技术与靶向药物的研发¹²。

在ITP方面，虽然TPO-RA改善了患者生活质量，二线药物的使用地位有所提高，但是如何优化治疗方案，与其它药物进行联合并产生持久的升血小板效应，仍是临床需要解决的一些难题。因此，ITP的个体化诊疗体系仍有许多需要研究和完善的地方，未来仍需结合转化医学，开展相关的研发工作¹³。

整体而言，对于血液学临床和科研工作者，要注重基础研究与临床实践的结合，将科研成果转化为实际的诊疗技术，解决临床的实际问题。同时，应鼓励临床医生与基础研究人员进行深入合作，共同推进出凝血疾病的诊疗技术进步，在此过程中，既可以不断提升自身的专业水平，也能为患者提供更优质的医疗服务。此外，临床工作者可以通过参加学术会议和研讨会，掌握最新的研究进展和技术动态，保持视野开阔，并且应更加重视基础研究与临床应用的相互转化，着力推进拥有自主知识产权的民族优秀药物的研发与创新，这将为血液学的长远发展奠定坚实基础。

胡豫 教授

华中科技大学同济医学院附属协和医院院长

教育部生物靶向治疗重点实验室主任

华中科技大学血液病学研究所所长

中华医学会血液学分会候任主委

中华医学会内科学分会副主委

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国医院协会副会长

国际血栓与止血学会教育委员会委员

临床内科杂志/临床急诊杂志主编

中华血液学杂志/临床血液学杂志副主编

中国医院管理副主编/中华医院管理杂志编委

国家杰青、长江特聘

全国教书育人楷模

全国优秀医院院长

国家科技进步二等奖

全国创新争先奖章

何梁何利基金奖

(本网站所有内容，凡注明来源为“医脉通”，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明“来源：医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)