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第29届欧洲血液学会（EHA）年会于2024年6月13日-16日在西班牙马德里召开，世界各国血液领域的专家汇聚一堂，共同探讨血液学最新的临床和基础研究成果。

作为国内知名的血液病诊疗和研究中心，苏州大学附属第一医院血液科具有深厚的学术积淀和强大的临床实力。四十年来，苏州大学附属第一医院血液科相继获批国家重点学科、国家临床重点专科和国家血液系统疾病临床医学研究中心。多年来，苏州大学附属第一医院血液科始终以患者个体化诊疗为中心，围绕着出凝血疾病、恶性血液肿瘤的精准诊疗和精准移植，充分探索和应用新技术和新药物，不断开展探索实践与全程优化。在2024 EHA年会上，苏州大学附属第一医院血液科团队有多项研究入选，会议现场，医脉通特邀苏州大学附属第一医院血液科团队陈佳教授、龚欢乐博士、王谈真博士接受采访，分享入选2024 EHA年会的重要研究成果。

具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19 CAR-T细胞治疗复发/难治性B-ALL患者的疗效和安全性（摘要号：S287）

陈佳教授：本次苏州大学附属第一医院血液科团队共有14项研究入选EHA年会，包括3项oral以及11项poster。会议上由我汇报了具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19 CAR-T产品ssCART-19治疗复发/难治性（R/R）B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者的多中心1/2期临床试验的研究结果。

近年来CAR-T细胞疗法在血液系统恶性肿瘤的治疗中显示出了不错的疗效，但严重的细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）限制了其在ALL患者中的广泛应用。ssCART-19是一种具有沉默白介素6表达功能的靶向CD19 CAR-T产品，可同时表达CAR结构和IL-6沉默元件，显著降低IL-6因子的释放水平，从而进一步降低单核细胞活化和促炎细胞因子的释放，从预防层面来减轻严重CRS和严重ICANS的发生率。该研究结果表明，ssCART-19组的CRS和ICANS发生率和严重程度均较低，在有效性方面，ssCART-19组ORR达91.49%。现有临床研究结果提示，ssCART-19产品在R/R B-ALL患者中显示出良好的临床疗效和安全性，有望成为治疗R/R B-ALL的有前景的临床治疗药物。

富马酸二甲酯通过NRF2抑制TFH分化改善cGVHD（摘要号：S255）

龚欢乐博士：富马酸二甲酯（DMF）是一款口服抗炎类药物，被FDA批准用于治疗多发性硬化。我们团队在既往的研究中发现，DMF能够有效抑制急性移植物抗宿主病（aGVHD），同时保留移植物抗肿瘤效应。然而，DMF在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗中的作用尚不清楚。因此，本研究探索了DMF在异基因造血干细胞移植后cGVHD中的作用。在研究中，通过建立多种小鼠cGVHD模型以及人源化GVHD模型，我们发现DMF可以通过调节Nrf2抑制Tfh细胞的分化，从而有效抑制cGVHD的发生发展。这一发现不仅揭示了DMF在cGVHD治疗中的新机制，也为其临床应用提供了坚实的理论基础。此外，我们探究了DMF治疗临床cGVHD的潜在作用。结果表明，DMF可以显著抑制活动性cGVHD患者外周血PBMC中炎症细胞因子以及Tfh细胞的产生，对临床cGVHD展现出了良好的治疗前景，为未来临床应用提供了有力支持。

我们团队在急性与慢性GVHD的研究领域取得了丰富的成果，包括肠道菌群、T细胞代谢以及相关代谢产物在急性与慢性GVHD中的作用机制等，为全面理解这些疾病的发病机理和治疗策略提供了重要的参考。这些研究成果不仅丰富了我们对GVHD的认识，也为未来的研究指明了方向。

CPSF6-RARG融合基因协同HDAC3通过下调PU.1促进髓系转化（摘要号：S124）

王谈真博士：本研究主要探讨了CPSF6-RARG融合基因在急性髓系白血病（AML）中的作用机制以及可能的治疗策略。我们中心首次揭示了CPSF6-RARG融合基因的独特性，这一发现主要源于对超过1300例急性早幼粒细胞白血病（APL）患者的深入研究。经过精心设计的试验和精确的测序分析，我们发现该融合基因在表型上可促进髓系祖细胞的扩增，同时抑制成熟细胞的分化。进一步的机制研究显示，CPSF6-RARG融合基因主要通过招募HDAC3，进而抑制PU.1的转录，最终抑制下游的转录，导致白血病的发生。CPSF6-RARG融合驱动的白血病患者对HDAC比ATRA更为敏感。基于这些深入的机制研究成果，我们提出了一个潜在的治疗策略：HDAC抑制剂（如西达本胺等）可能是CPSF6-RARG融合白血病患者的潜在治疗选择，可以有效改善这类患者的预后，为患者带来更为积极的治疗前景。

除此之外，我们中心近年来也一直致力于白血病CAR-T治疗的研究，目前，我们正在开展一项靶向CD7 CAR-T治疗T细胞急性淋巴细胞白血病的临床研究，希望通过这一研究，能够为T细胞急性淋巴细胞白血病患者带来更加个性化、高效的治疗方案，进一步提高患者的生存率和生活质量。

此外，陈佳教授谈到，除了分享丰硕的研究成果外，本次苏州大学附属第一医院吴德沛教授、徐杨教授还代表中华医学会血液学分会参加了CSH与EHA的联合研讨会。

在历届委员会的卓越领导下，全国血液学领域专家学者们的团结协作下，中华医学会血液学分会在国际上的影响力逐渐扩大，与国际血液学领域的同仁建立了广泛的联系，特别是与EHA之间长期保持着稳定且深厚的合作关系。在每年的EHA会议上，均设有EHA-CSH联合研讨会，这一平台汇聚了国内外血液学界的精英，共同就白血病、淋巴瘤、造血干细胞移植等前沿学术话题展开深入探讨与交流。通过这一窗口，向全世界展示了中国血液学领域的发展成果和学术动态，充分彰显了中国在血液学研究方面的实力与潜力，极大地推动了全球血液学事业的共同进步。今年，主要聚焦T淋巴细胞白血病进行了探讨与交流，欧洲方面分享了基础研究和转化研究方面的新进展，徐杨教授则就T淋巴细胞白血病的治疗进展，以及中国在CAR-T治疗方面的新进展，特别是靶向CD7和CD5 CAR-T在复发/难治性成人T淋巴细胞白血病中的应用进行了分享。

本次EHA-CSH联合研讨会以T淋巴细胞白血病为核心议题，汇聚了业界精英，共同深入探讨其前沿研究与临床治疗的最新策略，力求在理论与实践的交融中，为该领域的进一步发展注入新的活力。相信，通过本次研讨会的深入交流与探讨，未来我们能在T淋巴细胞白血病的研究与治疗领域取得新的突破，为患者带来更为有效的治疗方案，同时也为血液领域的发展贡献出我们的一份力量。

陈佳 教授

副主任医师、硕士生导师

苏州大学附属第一医院血液科主任助理

国家血液系统疾病临床医学研究中心综合办公室副主任

中华医学会血液学分会工作秘书

中华医学会血液学分会血液罕见病学组副组长

中国医院协会血液学机构分会委员

中国医疗保健国际交流促进会健康数据与数字医学分会委员

江苏省医学会血液学分会工作秘书

江苏省医学会血液学分会青年委员

江苏省研究型医院学会造血干细胞移植与免疫治疗专业委员会委员

江苏省研究型医院学会智能诊疗专业委员会委员

欧洲血液与骨髓移植学会中国办公室协调员

龚欢乐 博士

苏州大学附属第一医院助理研究员，医学博士

苏州大学附属第一医院博士后

获得江苏医学科技奖、美国免疫学年会Trainee Abstract Award、欧洲血液学会旅行奖等 

主持国家级和省市级项目6项、申请国家发明专利2项

以第一作者或通讯作者在STTT、Front Immunol等杂志发表SCI论文9篇

王谈真 博士

苏州大学附属第一医血液科

医学博士，住院医师

2022年获江苏省双创博士

参与多项国家自然科学基金

以第一作者在发表SCI论文以及核心期刊论文6篇

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