《协作共进 再生新篇》是由中国血液病专科联盟-再障协作组发起,针对AA相关红细胞疾病领域的专题访谈栏目,该栏目旨在通过深度访谈领域内知名专家,从而系统性地解析AA等疾病的诊疗现状以及面临的挑战,分享临床经验,进而推动全国范围内的规范化治疗,为患者带来新的希望。基于此,医脉通特邀中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)施均教授从再障协作组的成立背景出发,分享AA领域的进展及协作组未来的工作规划。
医脉通:中国血液病专科联盟-再障协作组的成立对于推进多方务实合作、促进学科发展具有重要意义,作为协作组组长,能否请您谈谈协作组成立的背景?
施均教授:再障是常见的骨髓衰竭性疾病,主要分为急性再障和慢性再障,其中慢性再障患者占绝大多数。然而,目前仍有较多慢性再障患者未能得到及时、准确的诊断和规范的治疗,导致其身体健康状况、疾病恢复进程受到严重影响。
我国幅员辽阔,各地医疗水平存在差异,部分地区的医院在诊疗规范性方面存在不足,这对整体诊疗效果产生了不利影响。为解决这一问题,国内多家医院联合成立了再障协作组。该协作组旨在全国范围内,特别是在地级市和省级城市,规范再障的诊治流程,强化各地区血液病专科医院之间的协作。通过这一举措,期望为患者提供最适合的治疗方案,帮助其早日恢复正常的造血功能和社会劳动能力,重返工作岗位。
医脉通:AA是常见的骨髓衰竭性疾病,您在该领域深耕多年,能否请您分享一下协作组的成果?
施均教授:自再障协作组成立一年多以来,协作组成功举办了多次临床病例研讨会,并开展了大量学术活动,旨在提高东部、西部、南方和北方等地区的地级市医院对再障诊疗规范重要性的认识。这些活动不仅增强了地方医院对再障患者的重视程度,还提升了医院的诊疗水平。
值得一提的是,由于大部分再障患者在门诊接受检查和诊断,通过参与这些活动,门诊医生能够更早地识别出再障患者,为其提供更加及时和规范的诊治,从而帮助患者在临床诊疗中实现真正的获益。
医脉通:为提高AA治疗效果,国内外学者进行了许多探索,能否请您分享一下AA的研究进展?
施均教授:AA的研究进展主要集中在两个方面。一方面,对于重型AA(SAA)和
另一方面,对于不适合移植的SAA和TD-NSAA患者,TPO-RA类药物与免疫抑制疗法(IST)相结合的方案相比单独使用IST,提高了治疗有效率,现已成为其一线治疗方案。国内也在积极推进这一方案的应用,并开展了一系列相关研究。研究显示,我国自主研发的新一代TPO-RA
医脉通:在医药从业者的共同努力下,AA在治疗策略优化等方面取得了很多进步,最后能否请您谈谈接下来协作组的工作规划?
施均教授:未来,再障协作组肩负着重要且艰巨的任务。首要任务是尽快在协作组内建立起疾病研究的队列,尤其是前瞻性研究队列,以便回答若干科学问题如再障患者是否需要精准的疗效预测和诊断预测模型,更好地实施个性化治疗方案,这一点至关重要。
不仅如此,在开展高质量队列研究的基础上,还需要深入研究生物学机制,寻找新的治疗策略和挖掘新的治疗靶点。基于临床队列的生物学研究,协作组致力于发现新的治疗方向,这不仅是当前工作的重中之重,也是协作组努力奋斗的目标。总之,期待再障协作组在行业中能持续发挥引领作用,为更多患者带来福音。
施均 教授
中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)
副所院长
主任医师、博士生导师
国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任
红细胞疾病诊疗中心、再生医学诊疗中心主任
中华医学会血液学专业委员会 委员、红细胞疾病学组副组长
研究方向:造血再生理论基础及创新性造血干细胞临床研究
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