医脉通编辑整理，未经授权请勿转载。

既往的前瞻性多中心临床试验（15-MMUD；NCT02793544）显示，血液系统恶性肿瘤成年患者接受减低强度预处理（RIC）方案、HLA不相合无关供体（MMUD）骨髓（BM）移植和基于移植后环磷酰胺方案（PTCy）预防移植物抗宿主病（GVHD）后估计的1年总生存（OS）率为79%。与外周血造血干细胞（PBSC）移植相比，BM移植与更多的供体相关不良事件有关，PBSC已成为接受RIC方案患者首选的同种异体移植物来源。2024年第29届欧洲血液学会（EHA）年会报道了一项研究¹，研究者试图确定接受MMUD PBSC移植的成人患者的OS是否与接受BM移植的患者的OS相似。医脉通特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授进行点评。

研究方法

研究者进行了一项前瞻性、多中心的II期研究（ACCESS；NCT04904588），以评估晚期血液系统恶性肿瘤成人和儿童患者接受MMUD移植后，基于PTCy的GVHD预防方案对OS的影响。这项研究包括三个队列：其中两个是使用不同强度预处理方案（清髓性预处理[MAC]或RIC）后接受PBSC移植的成人队列，一个是使用MAC后接受BM移植的儿童队列。在4-7/8个HLA位点（HLA-A、-B、-C和-DRB1）和<35岁的人群中匹配了合格供体。主要终点是移植后1年OS率。该研究团队报告了RIC PBSC队列的前70名成年患者的分析结果，这些患者都已完成了研究或至少随访了1年。该研究计划1年OS率达到75%。

研究结果

该研究从13个研究中心纳入了70例患者，患者特征包括：中位年龄65岁（范围：24-77岁）；50%为男性；诊断：急性髓系白血病（AML[53%]）、骨髓增生异常综合征（MDS[26%]）、急性淋巴细胞白血病（ALL[7%]）、其他血液系统恶性肿瘤（14%）；49%的患者为非西班牙裔白人；85.7%的同种异体移植物被冷冻保存（图1）。

图1 患者特征

供体特征包括（图2）：中位年龄25.1岁（范围：18.7-35.3岁）；44.3%为男性；HLA相合程度：7/8：67%；6/8：27%；5/8：6%。

图2 供体特征

预处理方案：氟达拉滨（Flu）+美法仑（63%）、Flu+白消安（20%）和其他（17%）。造血干细胞移植（HCT）后1年的OS率为79%（95%置信区间[CI]：68-87%；图3）。次要终点如图4所示。

图3 主要终点

图4 次要终点

患者在研究过程中发生感染的情况如图5所示，50%的2级感染患者在移植后的前100天内有机会提高无感染生存率。

图5 感染发生情况

研究结论

患者在接受MMUD PBSC HCT前后分别接受RIC方案以及PTCy预防GVHD方案1年后观察到了令人鼓舞的OS率。值得注意的是，入选患者中有一半是有色人种。并且研究中的OS率似乎与接受MMUD BM移植的患者相似（图6），OS率与GVHD及其他并发症的发生率也与接受HLA相合移植和单倍体相合移植的患者相似，这表明MMUD HCT具有扩大潜在的挽救生命疗法的可能。

图6 MMUD PBSC HCT与BM移植 CTN 1703的比较

马军教授点评

随着基础研究和临床技术的不断完善，异基因造血干细胞移植成为治愈血液系统恶性肿瘤的有效手段。特别是PBSC移植在血液系统恶性肿瘤治疗领域已经广泛开展，具有简便、安全、造血功能恢复快等特点，成为治疗淋巴瘤、多发性骨髓瘤等恶性血液疾病的有效治疗方法，并且具有OS和DFS优势²。为了获得更好的治疗效果，在移植前进行预处理以及移植后预防GVHD对于改善患者的生存结局至关重要，可以提高PBSC移植的安全性。

该研究探索了接受MMUD PBSC HCT并在移植前后接受RIC方案以及PTCy预防GVHD的患者的OS情况，并发现MMUD PBSC HCT展示出了良好的治疗效果和安全性，与MMUD BM移植以及HLA相合同胞供体移植和接受单倍体相合造血干细胞移植患者相似，由于PBSC具有简便、安全、造血功能恢复快等优势，为接受HCT治疗的患者提供了更多的选择。

马军 教授

主任医师，教授，博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长

中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长

亚洲临床肿瘤学会副主任委员

中国临床肿瘤学会白血病专家委员会主任委员

国家卫生健康委能力建设与继续教育中心淋巴瘤专科建设项目专家组组长

白血病·淋巴瘤杂志 总编辑

原中国临床肿瘤学会（CSCO）主任委员

原中华医学会血液学分会副主任委员

(本网站所有内容，凡注明来源为“医脉通”，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明“来源：医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)