在2024年“呐罕•与共”罕见病峰会上，我国各级血友病诊疗中心评审最新进展已公布，标志着我国血友病分级诊疗体系的建设再次取得了显著进展，继续向前迈出坚实一步。基于此，医脉通特邀中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）杨仁池教授分享血友病分级诊疗体系建设的宝贵经验和独到见解，同时深入剖析其发展历程及未来趋势。
医脉通：为规范我国血友病管理体系，并提高血友病诊疗水平，近年来，我国大力推进血友病分级诊疗体系的建设与优化工作。能否请您具体阐述，血友病诊疗体系建设的重要意义？
杨仁池教授：2004年，我们医院携手上海交通大学医学院附属瑞金医院、北京协和医院、南方医科大学南方医院、山东省血液中心以及中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院），共同发起并成立了中国血友病协作组。协作组自成立起，便致力于构建我国血友病防治体系，期望通过这六家核心医院的引领，带动省级三甲医院积极参与血友病防治体系建设之中，进而延伸至地级市和县级市，实现血友病防治工作的全面覆盖。
然而，目前我国血友病防治工作仍存在地域性差异。在部分偏远地区，诊疗水平相对滞后，患者往往需要长途跋涉才能接受治疗，这无疑影响了治疗效果。
鉴于此，我国卫生行政主管部门已出台一系列政策文件，积极推动血友病分级诊疗体系的建立。通过优化医疗资源分配，将更多优质医疗资源下沉至基层，确保血友病患者能够定期、规律地接受替代治疗，实现自我注射或者在其家人协助下完成注射治疗，从而在第一时间得到有效救治，提升治疗效果，并减少凝血因子的使用量。
医脉通：为加快建设血友病分级诊疗体系，我国已逐步建立健全血友病登记和防治制度，并持续为血友病患者增加优质医疗资源。结合卫办医政函〔2012〕1101号要求，请您介绍一下，我国血友病分级诊疗策略在探索过程中，作出了哪些重要举措？
杨仁池教授：2009年，原卫生部作出了重要决策，决定建立血友病病例信息管理制度，并指定中国医学科学院血液病医院作为国家血友病病例信息管理中心。在此基础上，2012年，陈竺院士担任卫生部部长期间，卫生部提出建立血友病分级诊疗体系的要求，并成立血友病省级专家组和设立省级定点医疗机构。当然，我们还要进一步完善全国血友病病例信息登记、病例报送制度，同时加强凝血因子产品的生产和供应工作，以构建更加健全的诊疗体系，进而促进血友病患者有药可医，并能够得到规范合理的治疗。
医脉通：为促进优质医疗资源下沉、推进区域均衡布局、提高血友病防治效果、并改善血友病患者的预后与生活质量，我国陆续成立了各级血友病中心。请您具体介绍一下，各级血友病中心应如何加强合作，以实施并推动“以点带动全面”的战略布局？
杨仁池教授：我国血友病诊疗体系建设经历相当长的时间：1985年，我院杨天楹教授发起成立全国血友病协作组，以评估我国血友病患病率；在前辈的基础上，2004年，中国血友病协作组得以成立；2009年，全国血友病病例信息管理制度建立；2012年，卫生部明确要求建立血友病分级诊疗体系；2019年，为全面落实卫办医政函〔2012〕1101号要求，我们参考欧洲血友病中心标准和亚太血友病中心标准，并结合国内的实际情况，制订了中国血友病中心建设标准，其中涵盖了血友病治疗中心、诊疗中心和综合管理中心的建设要求。标准制定完成后，我们进一步细化了实施细则，并由阮长耿院士、王建祥教授、吴德沛教授以及胡豫院长亲笔签名，共同呼吁我国血友病领域对分级诊疗体系给予足够的重视；2020年，中国血友病协作组和中国罕见病联盟联合发起了血友病中心建设项目，旨在对血友病中心的建设水平进行评审。
目前，共有208家医院提交了申请，其中177家医院通过了数据审核，135家医院顺利通过了现场检查并获得授牌，这些医院包括7家综合管理中心、36家诊疗中心和91家治疗中心。总体而言，全国血友病分级诊疗体系已经基本建设成形。
医脉通：随着血友病诊疗区域协作网的逐步完善，血友病三级防治体系也在日益健全。结合我国血友病分级诊疗体系现状，请您谈谈，我国血友病分级诊疗体系的发展还面临哪些挑战，您对血友病分级诊疗体系建设有哪些展望？
杨仁池教授：诚然，血友病分级诊疗体系的建设也面临诸多挑战，其中医保问题尤为突出。血友病作为一种遗传性出血性疾病，其患者需要终身使用凝血因子进行治疗。然而，医疗机构也面临着药占比、药品总额等多重考核压力。值得欣慰的是，众多同仁对此表现出了极大的关注与积极的支持。在评审阶段，部分医疗机构能够主动邀请卫生行政管理部门及医保中心参与，共同深化对血友病患者用药需求的理解，并加强各医疗部门之间的通力合作，为血友病防治工作注入了新的凝聚力和动力。未来，各医疗部门的工作者需继续加强协作，以进一步解决有关药占比和药品总额考核的难题，从而为血友病患者提供更高质量的医疗服务。
医脉通：随着非因子治疗药物得快速发展，血友病治疗策略日益丰富。您能否介绍一下，对中国未来血友病治疗新策略得期待和展望？
杨仁池教授：血友病作为一种需要定期且规律性进行替代治疗的疾病，目前常用的治疗手段包括使用血浆源性或基因重组FVIII/FIX。而新型药物Fitusiran，作为一种小干扰RNA（siRNA）药物，通过皮下注射给药，靶向抗
相较于传统的凝血因子类药物，Fitusiran的给药频率大幅减少，仅需每月一次或每两月一次给药，不仅显著减轻了患者的疾病负担，还有助于提高患者的治疗依从性。期待这款药物尽快上市，为中国血友病治疗带来新选择。
医脉通：目前，我国血友病分级诊疗体系已经建立并处于持续优化中，各级血友病中心也相继成立，有效助力血友病综合管理进一步加强。请您分享一下，在血友病诊疗体系的发展历程中，您积累了哪些宝贵的经验，以及这些经验如何有效应用于更多罕见病的管理策略中呢？
杨仁池教授：谈到血友病中心建设，虽有辛酸，但更多的是喜悦。我们坚信，中心建设的标准必须公正、公平、公开且切实可行。此外，还应让临床医生有获得感，也就是：真正提高当地医疗机构的血友病诊断和治疗水平，能够让更多患者就诊，能够受到当地血友病患者组织或血友病患者家属、患者本人的认可。这也将使医生们在获得成就感的同时，更加愿意参与血友病中心的建设，从而为血友病患者带来更多的治疗获益。我们坚信，在大家的共同努力下，血友病患者必将迎来更加美好的明天。
杨仁池 教授
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任、主任医师 、博士生导师
亚太血友病协会指导委员会成员
中国医药教育协会止血与血栓分会副主任委员
中国研究型医院学会血栓与止血专业委员会常委
中国医院协会罕见病专业委员会常委
中国研究型医院学会罕见病分会常务理事
中华医学会血液学分会委员
国家血友病病例信息管理中心负责人
中国罕见病联盟血友病学组主任委员
中国罕见血液病工作组组长、中国血友病协作组组长
Haemophilia中文版主编
《血栓与止血学》杂志主编
(本网站所有内容，凡注明来源为“医脉通”，版权均归医脉通所有，未经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，否则将追究法律责任，授权转载时须注明“来源：医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载，转载仅作观点分享，版权归原作者所有，如有侵犯版权，请及时联系我们。)
