血小板减少症（TCP）是一组以外周血中血小板异常减少为特征的血液系统常见疾病，包括
在此背景下，本期圆桌访谈诚邀华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、山东大学齐鲁医院侯明教授、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授及北京大学人民医院张晓辉教授接受采访，围绕TCP的疾病管理现状、研究进展及热点问题展开深入研讨，共同推动血液领域的持续发展！
医脉通：TCP是出凝血领域常见的疾病类型，能否请您简要谈谈我国TCP的诊疗现状，以及近年来在TCP诊疗方面取得了哪些重要进展和成就？
胡豫教授：TCP发病机制复杂，临床类型较多，其中，ITP和CTIT较为常见。
目前，国内ITP的治疗遵循个体化原则，鼓励患者参与治疗决策，兼顾患者意愿，在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平，核心目标在于控制威胁生命的出血或严重出血事件。过去，临床较为关注药物在提升血小板计数方面的疗效，然而，现在临床也同样重视慢性ITP患者长期生存的生活质量以及慢病管理流程，相关指南正在起草中。尽管传统药物仍具一定地位，如
CTIT的主要治疗措施包括输注血小板和促血小板生长因子治疗。输注血小板是纠正重度血小板减少症的快速、有效的治疗方法，能够在短期内迅速提升血小板计数。然而，因为血液资源相对紧张，且输注的血小板消耗迅速，维持期仅3~5天，因此输注血小板并不适合作为长期大量反复使用的治疗措施。目前，促血小板生成药物的应用越来越广泛，其中包括多种类型的药物，特别是在我国，rhTPO已临床应用多年，疗效确切且安全可靠，能够减少血小板输注的次数，对肝肾功能的影响也较小。
在ITP诊疗方面，我国先后制定、更新了多部相关指南或共识，发布了《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》，为ITP诊疗制定了框架和基础。此外，中华医学会血液学分会血栓与止血学组也致力于推广ITP规范化诊疗中心建设项目，在全国建立了多家ITP规范化诊疗示范中心，旨在推动基层医疗机构掌握最新版指南及其核心内容，并合理运用各种药物进行规范化治疗。不仅如此，中国在ITP基础和临床研究方面的成果也在国际上产生了广泛影响，发出了中国血液人的声音。
整体而言，中国在国际ITP管理方面已经形成了自身的特色和优势，更多学术组织也在编写和更新相关指南，这些进展体现了中国血液学工作者共同努力的成果，并预示着我国在TCP诊疗及管理领域将会取得更大的成就。
医脉通：ITP作为一种常见的TCP类型，其治疗策略的优化一直是临床关注的热点话题，您深耕这一领域多年，能否请您谈谈ITP治疗中需要特别注意的问题，并展望一下未来ITP治疗领域可能的发展趋势和创新方向？
侯明教授：未来的发展方向应首先聚焦于ITP的诊疗和全程管理过程中所面临的问题。目前，在诊断方面的主要挑战在于缺乏特异性的诊断方法。尽管如此，我国专家学者与国际同行正在不断努力，提出了一些具有潜力的检测手段，如血小板生成素（TPO）水平监测、网织血小板检测等方法，显示出一定前景。此外，临床也在进行全基因组测序，以期发现ITP患者与健康人群之间的细微差异，从而找到有助于精确诊断和分层的有效方法。
在治疗方面，初始治疗中糖皮质激素的有效率较高且成本较低，使用方便。然而，临床面临的主要问题是，无论是激素还是丙种球蛋白，其疗效相对短暂，且存在治疗依赖性，无法减量或停药，停药后大部分患者会复发。在后线治疗中，这种依赖性依然存在，大多数患者无法停药。因此，实现患者在无治疗情况下的长期缓解是目前临床上未满足的需求。
对此，有两种解决途径。首先，可以采用现有药物的联合治疗，尤其是不同机制的药物可协同作用。目前，初步研究表明，联合治疗相较于单一药物治疗，能够实现更好的持续缓解。其次，从目前的研究数据来看，药物的疗效仍有提升空间，因此，临床持续致力于寻找更为有效的治疗组合，同时也在积极开发新药，其中具有较大潜力的药物通过临床研究已展现出初步成效，为未来治疗方案的优化提供了重要依据，并展示了新药开发的广阔前景，为未来改善患者长期生存提供了潜在的希望。
医脉通：在当前国家医疗卫生改革持续深化的背景下，血液疾病治疗领域迎来了哪些新的政策支持与发展机遇？这些政策对患者的治疗以及对促进创新药物的研发有哪些积极作用？
张磊教授：随着我国经济的快速发展，国家对重大疾病的诊断和治疗高度重视。血液病作为一种严重且难治的疾病，其治疗费用高昂。为此，政府推出了一系列政策，将部分血液病纳入大病保险报销范围，或列入特殊病门诊和慢病治疗政策，以利用医保减轻患者的经济负担。
目前，一批新药已在国内问世，无论是仿制药还是创新药，都在迅速发展和开发过程中，尤其在血液病领域。此外，国家重视新药审批，开辟了快速通道和优先评审机制，加速了血液病新药的上市，特别是孤儿药、罕见病创新药，包括基因治疗和细胞治疗药物，均获得了政策支持和规范指导。
同时，医保目录不断扩充血液系统疾病的创新药物，覆盖面和支付水平持续提高。在2024年正式实施的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》中，新增了多种单抗药物、蛋白激酶药物及其他肿瘤药物，进一步丰富了覆盖面和支付比例。此外，国家推动分级诊疗制度，优化医疗资源配置，确保基层也能提供高质量的血液病药物和诊疗服务，减少患者长途就医不便及非医疗成本。在政策鼓励下，国家促进医疗资源均衡发展，大型医院通过远程医疗和医联体模式，缩小地区差异，支持中西部地区，提升其诊疗条件和技术水平。国家还加强了公共卫生体系建设，强化患者管理，增强血液病筛查和早期诊断治疗，通过科普提高公众对血液病的认识，减少疾病负担。在国家和政府的领导下，血液疾病领域的诊疗水平将大幅提升，国民健康水平也将大幅改善。
医脉通：造血干细胞移植是多种血液系统疾病的重要治疗手段，TCP作为移植后的并发症，可影响患者的生存和生活质量，您在移植领域经验丰富，能否请您分享移植后TCP的治疗和管理经验？
张晓辉教授：TCP贯穿于整个血液领域的各个专科和亚专科，其背后的病因复杂多样。在造血干细胞移植领域，TCP是值得关注的并发症，这一并发症可缩短患者的生存期，增加感染率和移植物抗宿主病的发生率，从而降低患者的生存质量。
针对移植后TCP的管理和治疗，众多临床专家及基础研究工作者共同制定了相应的规划方案和诊断、治疗指南，开展了多项研究。整体而言，以rhTPO等促血小板生成类药物为主的治疗手段在TCP的治疗中取得了较好疗效。此外，我中心进一步进行了生物学标志物的分层治疗研究，以TPO水平为阈值，探究治疗时机。未来，我中心将继续在这一领域内与各位专家交流协作，为推动TCP的研究和治疗贡献力量。
医脉通：近年来，血液肿瘤治疗领域见证了许多创新药物的问世。在此背景下，能否请各位专家分享对我国民族医药企业在这一领域的发展期望及寄语？
胡豫教授：尽管当前已有众多新药问世，但大部分药物的开发仍主要依赖于国外，国内自主知识产权的创新药物相对较少。以rhTPO为代表的自主研发新药，标志着中国民族药企的迅速崛起。今后，希望国内药企能够持续创新，推动世界科技进步，特别是在靶向治疗、免疫治疗、细胞疗法和基因治疗等多个领域，不仅要追赶国际步伐，更要实现超越和引领。
侯明教授：rhTPO在TCP领域处于世界领先地位，上市时间较早，是真正意义上的第一个促血小板生成药物，为ITP和CTIT患者解决了众多难题。此外，创新不仅限于新药的发明，还可以通过改进现有药物的剂型来实现，例如混悬液的开发，这一创新具有重大意义，许多儿童难以吞咽药片，老年人也常因
张磊教授：在当前国际竞争日益激烈的背景下，医药领域的竞争尤为明显。我们期待民族医药企业能够借鉴国际领先企业的经验，增强自主研发能力，特别是在创新药物领域。rhTPO无论是针对ITP还是CTIT，都处于国际领先地位，堪称民族企业的典范。
不仅如此，我国专家学者在国际顶级期刊上发表了一系列有影响力的文章，彰显了我国在创新药物和诊疗方法上的成就，这些创新的诊疗方法得益于民族企业的支持。此外，民族企业不仅要注重创新，还需关注产品的质量和安全性。在各位教授的引领下，我国专家也正在参与国际指南和标准的制定，发出中国的声音，提升品牌影响力，使我国的医药企业、药物和诊疗方法在国际舞台上占有一席之地。
张晓辉教授：TCP这一重大临床挑战贯穿了整个医学领域多个专科。对于民族企业而言，不仅需要解决原发性疾病，更需要发展具有自主知识产权的技术。因此，民族企业的崛起象征着国家在医药领域的重要进步，也是民族复兴的关键标志。
未来，随着民族企业的发展，我国在医药领域将从过去的跟跑，逐步过渡到并跑，最终实现领跑。这一过程中，我们需要注重中国的声音、中国的设计、中国的研究和中国的成果。在中华民族伟大复兴的道路上，医药领域的自主创新将使我们在国际舞台上占据一席之地，成为民族强盛的重要支柱。
胡豫教授
华中科技大学同济医学院附属协和医院院长
教育部生物靶向治疗重点实验室主任
华中科技大学血液病学研究所所长
中华医学会血液学分会候任主委/内科学分会副主委
中国医师协会血液科医师分会副会长
中国医院协会副会长
中国病理生理学会实验血液学会副主委
国际血栓与止血学会教育委员会委员
湖北省医学会血液病分会主委
临床内科杂志/临床急诊杂志主编
中华血液学杂志/临床血液学杂志副主编
中国医院管理 副主编/中华医院管理杂志编委
Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis 副主编
国家杰青、长江特聘
全国教书育人楷模
全国优秀医院院长
国家科技进步二等奖
全国创新争先奖章
何梁何利基金奖
侯明教授
山东大学齐鲁医院 主任医师、教授（二级岗）、博导
泰山学者特聘专家、卫生部及山东省突贡专家、政府特贴
山东省血液免疫学重点实验室主任
山东省血液系统疾病临床医学研究中心主任
国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任
ITP国际工作组指南制定专家组成员
ASH资深会员、APSTH执委
中华医学会血液学分会常委
中国病理生理协会实验血液学会常委
中国医师协会血液科医师分会副会长
中国生理学会血栓与止血专业委员会副主委
中国老年医学会血液学分会副会长
张磊教授
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）党委副书记、纪委书记
国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任
血液与健康全国重点实验室副主任
中国医学科学院基因治疗重点实验室主任
天津市血液病基因治疗重点实验室主任
天津市血液与再生医学理事长
Global Medical Genetics 主编、中华血液学杂志编委
“协和学者”特聘教授、“津门医学英才”
从事出凝血疾病和血小板疾病的诊断与治疗
承担国家及省部级科研项目课题15项，国际合作基金2项。在NEJM，Lancet Haematology，Cell Stem Cell、Blood以及Leukemia等国内外知名专业期刊发表SCI论文百余篇，获得国家发明专利1项。获国家级奖1项，获省部级奖4项
张晓辉教授
北京大学人民医院血液科、北京大学血液病研究所副所长
国家血液系统疾病临床医学研究中心副主任兼办公室主任
中华医学会血液学分会委员会 副主任委员、造血干细胞应用学组组长
中国免疫学会血液免疫分会委员会副主任委员
北京癌症防治学会血液工作委员会主任委员兼理事长
题负责人主持：国家科技重大专项、国家自然科学基金重点项目、首都卫生发展科研重点项目等；牵头/执笔中国专家指南/共识28部，主编血液领域专著5部，国家发明专利申请/授权21项，第一/通讯发表SCI 论文129篇Nat. Immunol, J Hematol Oncol, Lancet Heamatol, Blood, Nat. Commun, Leukemia,等, 获“国之名医·卓越建树”称号；以第一完成人获：华夏医学科技奖一等奖；中华医学科技奖二等奖；以共同完成人获：国家科技进步二等奖（2项）
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