佟红艳教授:去甲基化药物联合治疗高危骨髓增生异常综合征前景可期丨中华医学会第十九届红细胞疾病(贫血)大会
2024-04-09 来源:医脉通

医脉通编辑整理,未经授权请勿转载。


由中华医学会、中华医学会血液学分会主办,广州市医学会承办,广州市第一人民医院、兰州大学第二医院协办的中华医学会第19届红细胞疾病(贫血)大会于2024年3月29-30日在广州市举行。值此之际,医脉通特邀浙江大学医学院附属第一医院佟红艳教授接受采访,谈一谈高危骨髓增生异常综合征(MDS)的药物治疗进展。



医脉通:首先能否请您介绍下高危MDS的治疗现状,以及造血干细胞移植在高危MDS患者中的应用疗效如何?


佟红艳教授:目前,高危MDS的治疗面临着较大的挑战。针对这种异质性较强的髓系肿瘤,许多临床试验并没有取得良好的生存获益。在这种背景下,造血干细胞移植被认为是目前唯一可以根治高危MDS的治疗方法,在MDS治疗中仍然具有非常重要的地位。高危MDS患者进行移植后,3年OS率约为70%,尤其是在年轻患者中,其疗效更为显著。因此,我们强调对于高危MDS患者“应移尽移”,符合移植条件并有合适的供者的患者,应该尽早进行造血干细胞移植。


医脉通:随着医疗的发展,近年来血液领域涌现出多种新药,为患者提供了新的治疗选择,对于高危MDS患者,治疗方案应该如何进行选择?该领域有哪些值得关注的非移植治疗进展呢?


佟红艳教授:在高危MDS确诊后,如果患者适合且愿意进行移植,应尽早进行造血干细胞移植。对于无法移植的患者,如高龄、无供者或不愿接受移植者,可以选择参加临床试验。


目前,新药的进展包括几个方面。首先是新型小分子靶向药物,目前较受关注的是BCL-2抑制剂维奈克拉联合去甲基化药物。其次是免疫检查点抑制剂,包括CD47单抗、TIM3抑制剂等。此外,还有针对特定突变的药物,例如针对TP53突变的药物APR-246。遗憾的是,APR-246在国际临床试验中未达到主要的生存终点。然而,我们中心发现将核输出蛋白抑制剂塞利尼索与之联合应用,在针对TP53突变患者中具有较好的初步疗效,因此值得进一步深入研究。针对IDH突变的药物包括艾伏尼布、恩西地平等。美国已经批准使用IDH1抑制剂伏尼布治疗复发难治的IDH1突变高危MDS患者,这些药物口服方便,我认为前景可期。


医脉通:您认为未来高危MDS治疗的主要研究方向是什么?


佟红艳教授:第一,MDS异质性较大,目前我们对其发病机制的了解还不够深入,因此尚无一种药物或治疗方法能够显著改善其疗效。我们迫切需要对MDS的机制进行进一步的研究。第二,目前国际上流行的治疗方法是在去甲基化药物基础上进行联合治疗。在去年的ASH会议中,有关BCL2抑制剂联合去甲基化药物桥接移植的研究数据表现出色,这一方案有着良好的前景。第三,基于固有免疫调节异常或炎性相关的机制,国际上已经针对这些炎性相关靶点逐步进行靶向药物研究。另外,可喜的是,应用CD3/CD123双特异性抗体、CD3/CD33双特异性抗体的早期研究能够让较多MDS患者获得良好的缓解。我期待我们能够在高危MDS患者中进行更多的研究探索,以提高患者的疗效,改善患者的生存。


佟红艳_副本.png

佟红艳 教授

博士,主任医师,博士生导师

浙江大学医学院附属第一医院血液科执行主任、淋巴瘤中心主任、骨髓增生异常综合征(MDS)中心主任

中华医学会血液学分会红细胞学组委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会MDS/MPN工作组副组长

中国老年医学会血液分会常务委员及MDS工作委员会副主任委员

中国女医师协会临床肿瘤血液淋巴专业委员会常务委员

中国环境诱变剂学会致突变委员会常务委员

浙江省抗癌协会血液淋巴专业委员会副主任委员

浙江省医师协会血液科医师分会委员会常务委员,MDS/MPN学组组长

浙江省医学会临床试验与伦理分会副主任委员

浙江省医学会血液学分会常务委员

主持国家自然科学基金面上项目4项,省、部级重点项目、省杰青项目等7项;以第一或通讯作者发表在JCI,HAEMATOLOGICA,Cancer Sci, SCI REP, J Translational Med等SCI论文60余篇;作为主要完成人,获得国家科技进步二等奖1项、省科技进步一、二等奖7项。


(本网站所有内容,凡注明来源为“医脉通”,版权均归医脉通所有,未经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,否则将追究法律责任,授权转载时须注明“来源:医脉通”。本网注明来源为其他媒体的内容为转载,转载仅作观点分享,版权归原作者所有,如有侵犯版权,请及时联系我们。)

0
收藏 分享