2024年3月28日，中山大学肿瘤防治中心徐瑞华教授团队受邀在国际学术权威期刊《细胞》（Cell）发表了题为“中国抗肿瘤药物研发与临床研究：挑战与机遇”的专家评述。这是该杂志创刊50年来，首次约稿发表中国肿瘤临床研究领域的专题评述。
近些年，中国生物医药行业创新能力飞速提升，临床研究水平也与国际接轨，新药发展迈向真正意义上的原研和创新方向，但是，仍存在一些问题亟待解决。该文深入剖析了中国在抗肿瘤药物研发和临床研究方面所面临的挑战与机遇，通过这一专题评述，研究团队希望能够让世界更关注中国肿瘤临床研究的发展和贡献，同时直面现存的问题挑战，思考如何进一步促进中国抗肿瘤新药研发与临床研究健康发展，为全球癌症患者带来更多的希望与机遇。
恶性肿瘤是人类健康的重大威胁。在中国，每年新增肿瘤患者457万例，死亡病例达300万例，分别占全球肿瘤患者的23.7%和30%。有效的治疗手段是控制肿瘤的重要途径，因此，抗肿瘤药物研发迫在眉睫。
中国制药行业目前正在迈入新的药物创新阶段，并已成为全球第二大药品研发市场。近十年来，中国的临床开发和监管审查发生了显著变化，鼓励创新药物的开发，尤其是针对罕见、严重或威胁生命的重大疾病。如图1所示，从2018年到2022年，中国创新药物的新药临床研究申报（Investigational New Drug，IND）呈逐年增长的趋势，但申报注册上市（New Drug Application，NDA）数量仍相对较少，抗肿瘤药物是首次IND申请获批的主要治疗类别，中国临床试验活动占全球近三分之一，并且肿瘤领域临床试验的比例也在不断上升，但中国制药行业的创新能力仍有进一步提升的空间。
图1.中国创新药申请和临床试验现状
国内新药开发仍存在靶点同质化的问题。众所周知，新药研发存在高成本、长周期和低成功率等问题。许多本土生物制药公司会因投入产出的考量，选择开发较少风险的成熟靶点或者更快速的仿制药，导致国内药物研发面临靶点重复和适应范围重叠的问题（图2）。临床医生和基础科学家之间的有效沟通和合作仍然不足，中国开发的抗肿瘤药物大多来自于企业，来自院校和学术界的贡献相对较小，企业主导的临床研究对生物标志物或科学问题的探索也有限。中国的医生培养体系中，缺乏经过系统培训、同时精通临床和基础研究的医学科学家。此外，国内企业的国际竞争力以及区域间医疗资源的分配仍有待进一步提高。
图2. 创新药物的靶点分布
虽然面临挑战，但中国抗肿瘤药物领域存在着巨大的机遇。我们拥有庞大的患者群体、特有的瘤种分布和不断完善的医疗保健系统，这为临床试验的开展提供了非常有利的条件和充足的资源。同时，中国的药物研发和临床研究环境已逐步与全球接轨，政府制定了一系列政策和措施，支持制药行业的发展，促进创新药临床研究。国内的临床研究能力也在不断提升，更多的临床医生接受了科学培训，意识到临床试验的重要性，并将转化研究设计及生物标志物探索纳入早期临床研究中。
越来越多在中国开展或由中国研究者主导的临床研究和抗肿瘤方案在国际上获得认可和推广。近些年，中国原研新药也陆续在海外获批上市，2023年，4个中国原创抗肿瘤药物在海外获批：欧洲药品管理局（EMA）批准了
如今，中国已成为肿瘤临床研究领域的重要参与者，并被视为全球最具潜力的生物制药市场之一。为了克服挑战并抓住机遇，我们仍需要：
●加强政府、学术界和产业界之间的合作与沟通，提高企业的研发能力和国际竞争力，加大对创新药物研发的支持力度；
●加强基础科学与临床医学的合作，建立转化医学平台，培养更多能够结合科学研究和临床实践的医学科学家；
●促进创新个体之间的合作，形成学院、研究机构和企业之间的多元化合作模式。
我们相信，未来将有更多的中国原研药物进入全球市场，不断为抗肿瘤治疗贡献中国智慧和力量。
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