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近日，中国免疫学会血液免疫分会于2024年3月1-3日在北京线下举办了“中国免疫学会血液免疫分会第七届北京血栓与止血会议暨第五届北京血液肿瘤与免疫高峰论坛”。医脉通特邀华中科技大学同济医院附属协和医院梅恒教授接受采访，为我们解读ITP的治疗现状、CAR-T疗法在ITP中的应用以及ITP的慢病管理。
医脉通：ITP是临床上常见的出血性疾病，请您介绍一下目前ITP的治疗策略。
梅恒教授：ITP是血液科最常见的出血性疾病，其治疗需求较大。依据《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》，升血小板、减少出血以及兼顾患者生存质量是ITP治疗的整体策略。此外，血液科医生还应降低患者严重出血的风险，同时将患者的血小板维持在相对安全的水平。血小板安全水平的管理相对个性化，有的患者需要维持在10万/ml以上的水平，有的患者则需要维持在5万/ml以上。目前，临床上主要通过激素、血小板生成素（TPO）受体激动剂和重组TPO等治疗药物使患者的血小板达到安全水平。在血小板达到安全水平后，怎样通过最少的药物，使ITP患者达到持续缓解，是我们未来追求的目标。
医脉通：能否请您介绍一下目前ITP领域有哪些新药或新靶点？对于“激素+X”联合治疗策略您有何看法？
梅恒教授：自2020年后，随着研究者对ITP机制的不断探索，ITP新药层出不穷。在现有基础上，ITP的治疗应达到更加精准的效果。换言之，在ITP患者确诊后，我们应鉴别患者是否对激素治疗敏感以及能否持续反应，在此基础上再优选出一些其他靶点药物，进行“激素+X”方案治疗。激素联合
目前，我们更应关注ITP治疗领域的新药。TPO受体激动剂类药物层出不穷，从艾曲波帕、
医脉通：您和团队长期致力于CAR-T疗法和ITP疾病两方面的研究，开发的针对ITP的世界首个嵌合自身抗体受体T细胞（CAAR-T）疗法入选了2023 ASH年会，能否请您为我们介绍一下相关进展？
梅恒教授：CAR-T疗法在血液系统恶性肿瘤中的疗效显著。近年来，CAR-T疗法在自身免疫性疾病中也崭露头角。ITP是血液系统中非常典型的自身免疫性疾病，由此，我们团队希望将CAR-T疗法应用于ITP治疗中。理论上，靶向CD19的CAR-T疗法直接应用于ITP患者是可行的。但实际上，ITP比系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病的发病机制更复杂，靶向CD19的CAR-T疗法以清除B细胞为目标，其在ITP患者中可能无法起到精准治疗的作用。因此，我们研究团队通过构建嵌合自身抗体受体T细胞（CAAR-T），开发了CAAR-T新疗法并完成了相应的
CAAR-T疗法通过构建好的CAAR-T，诱导自身抗体活化，从而精准地清除产生自身免疫性抗体细胞，从而更好地治疗ITP，对ITP复发进行更好地控制。靶向CD19的CAR-T疗法则主要针对B细胞清除，ITP患者接受该疗法后可能会出现并发症。我希望未来能够尽快将CAAR-T疗法进行转化，得到更多临床和基础专家的建议和指导，推进该疗法在临床中的应用，使其成为复发难治性ITP患者新的治疗选择。
医脉通：中国每年ITP发病患者数量不容小觑，且大部分患者会转为慢性ITP，因此ITP的慢病管理应该得到重视。请您分享一下您在临床实践过程中对于ITP的管理有何经验或者建议？
梅恒教授：ITP是一个非常具有代表性的慢性疾病。慢病管理需要医生、护理团队以及患者三方协同。近年来，随着“星火计划”的推动，ITP药物的可及性越来越高，一线、二线的治疗选择越来越多，国内ITP诊疗也越来越规范。为进一步提升ITP诊疗规范，我们还提出了“领航计划”。在“领航计划”中，我们会对ITP患者的发病机制进行鉴别，采取个性化用药，以减少并发症，增强疗效持续性。整个“领航计划”中，考虑如何进一步提高患者的生存质量至关重要，其中，关键环节就是ITP慢病管理系统的建立。目前，我们以湖北为中心，正在建立ITP慢病管理系统。希望该系统能够成为医院、患者的互动和随访平台，对于患者个体化用药、药物调整和并发症处理非常有帮助。
此外，随着新药及相关临床试验越来越多，我们需要考虑如何将这些新信息提供给ITP患者。同时，我们也需要通过患者教育相关活动，更多地倾听患者的诉求。我国慢性ITP的管理还需要向糖尿病、高血压等慢性疾病学习。在中国ITP患者的诊疗数据整理公布后，我相信中国ITP诊疗和管理水平有望得到更高水平的提升。
梅恒 教授
华中科技大学同济医学院附属协和医院教授、主任医师、博士生导师；血液病研究所副所长
教育部青年长江学者、湖北省杰青获得者
中华血液学会青年委员会副主任委员、血栓与止血组副组长
中国研究型医院细胞研究与治疗委员会副主委
湖北省临床肿瘤学会血液分会副主委
《British Journal of Haematology》副主编
主要从事血液肿瘤及出凝血疾病临床与基础研究
主持科技部重点研发、国家自然科学基金等项目10余项
发表第一及通讯SCI 论文60余篇，授权发明专利5项
参编《血液病诊断及疗效标准》、参译《威廉姆斯血液学》
获国家科技进步二等奖1项，教育部及湖北省科技进步一等奖2项
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