医脉通：出凝血疾病的病因复杂，诊断具有一定难度，也使其治疗变得困难。您作为本次大会出凝血疾病专题论坛的主席之一，想请您为我们介绍本次出凝血疾病专题论坛有哪些亮点内容？
杨仁池 教授
中国血液学科发展大会自开办以来，首次线下举行，荣幸邀请到国内外顶级专家在凝血领域进行讲座和主持。出凝血疾病专题论坛的开场嘉宾是来自美国的郑兴龙教授，他在血栓性血小板减少性紫癜（TTP）领域从事多年，是发病机制方面的专家，牵头制定了TTP诊断和治疗指南。他和团队最卓越的贡献之一是首先发现并克隆了ADAMTS13——一种能切割VWF的关键金属蛋白酶，从而极大加速了对TTP发病机制、诊断和治疗的研究。此外，本次论坛还邀请了众多出凝血疾病领域的专家，他们在重症疾病处理、ITP和
医脉通：原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种获得性自身免疫性疾病，大部分患者通过
杨仁池 教授
对于糖皮质激素（后面简称“激素”）治疗无效的患者，首先我们要考虑诊断是否正确，因为理论上无论成年还是儿童ITP患者，激素治疗大多数情况下都是有效的。约60%-80%的儿童ITP患者会自发缓解或在接受治疗后被治愈。然而，大部分成年ITP患者无论接受何种治疗，最终都会复发，或者激素治疗无效。因此，这类患者是我们要重点关注的对象。如果确实是激素治疗无效，那么我们首先要考虑诊断可能存在问题。
确实有一部分成年ITP患者可能会经历激素治疗无效，但更多的是在激素治疗有效后再次复发。如果诊断没有问题，那么可以考虑患者可能是持续性或慢性ITP。对于这类患者，有多种药物可以选择。然而，正是因为可选择的药物特别多，这也说明目前任何一种方法都不能彻底治愈该病，包括目前国内外广泛使用的血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）、CD20单克隆抗体、CD38单克隆抗体以及其他传统免疫抑制剂等。甚至最古老的脾脏切除治疗也不能保证有效。这些治疗可能对部分患者有效，但在病情最终复发的情况下，也有一部分患者对治疗无效。
目前，ITP治疗已进入TPO-RA时代。如果患者不考虑治疗费用问题，大多数情况下会找到一款合适的药物。然而，停止药物治疗后，绝大多数患者仍会复发且会发生治疗相关不良反应。因此，我想借此机会呼吁国内同行、患者以及患者家属，在慢性ITP可治可不治的情况下，建议先不要治疗。
医脉通：ITP治疗应遵循个体化的治疗原则，兼顾患者意愿，在提升血小板计数至安全水平的同时保证治疗不良反应最小化，既要减少出血也要关注患者的生活质量。想请您分享一下，您在临床实践中的患者管理经验和建议？
杨仁池 教授
在临床实践中，我们需要特别关注慢性ITP患者的全程管理。与白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等恶性血液疾病不同，ITP是一种良性疾病。然而，如果血小板过低或活动性出血未得到及时处理，可能会导致颅内出血或
对于“可治可不治就无需治疗”的情况，我们需要准确把握。根据我的临床经验，以下情况可以选择“可治可不治”：患者没有高危合并症（如高血压）、从事不容易引起出血的职业、不参加剧烈体育运动且患者情绪稳定能够接受这种观点。患者满足上述条件，在以下情况可以选择不接受治疗：患者没有黏膜出血（如口腔血泡或鼻出血无法止住），育龄期女性月经正常，并且血小板计数高于20×109/L。因此，“可治可不治”的决策是有一定限制的。
然而，如果患者出现黏膜出血或育龄期女性月经不止，这样的患者必须积极进行治疗，否则患者可能有千分之一的概率发生颅内出血。为了避免这种悲剧，在临床实践中，我们需要百分之百甚至百分之二百的努力来治疗患者，以确保他们的安全。
杨仁池 教授
中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）血栓止血诊疗中心主任、主任医师 、博士生导师
亚太血友病协会指导委员会成员
中国医药教育协会止血与血栓分会副主任委员
中国研究型医院学会血栓与止血专业委员会常委
中国医院协会罕见病专业委员会常委
中国研究型医院学会罕见病分会常务理事
中华医学会血液学分会委员
国家血友病病例信息管理中心负责人
中国罕见病联盟血友病学组主任委员
中国罕见血液病工作组组长、中国血友病协作组组长
Haemophilia中文版主编
《血栓与止血学》杂志主编
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