医脉通：随着药物的更新，ITP患者得到了较好的管理和治疗。然而，部分患者难治且难以管理，能否请您介绍一下难治性ITP的现状？
侯明教授
目前难治性ITP的治疗面临着药物疗效短暂、不良反应较大、可及性不足等难题。一方面，一线或二线治疗药物存在诸多局限性。
医脉通：ITP的诊断为排除性诊断，而难治性ITP的识别和诊断比“常见”ITP病例的诊断要复杂得多，能否请您分享一下诊断难治性ITP时需要注意哪些方面？
侯明教授
目前国内外ITP的诊断缺乏“金标准”或特异性诊断指标，仍然是排除性诊断。近年来，多位学者探索了特异性诊断ITP的方法。其中，血小板糖蛋白特异性自身抗体检测是诊断ITP的特殊实验室检查，对抗体介导的免疫性血小板减少症有较高的特异性，可鉴别免疫性与非免疫性血小板减少，但不能区分原发与继发免疫性血小板减少，而且该方法的敏感性较低，受实验室检测技术的影响。此外，血清血小板生成素（TPO）水平测定有助于ITP和骨髓衰竭性疾病的鉴别诊断。网织血小板计数对于鉴别骨髓增生性和低增生的血小板减少也有较大价值，可及性良好。然而，这些检查尚未在国内广泛开展，山东大学齐鲁医院作为国内顶尖的ITP诊断治疗中心，可以完成这些检测项目。
医脉通：您认为对于难治性ITP患者，应怎样进行治疗和管理？治疗原则是什么？
侯明教授
ITP作为一种良性的血液系统疾病，自然病程相对恶性肿瘤较长。通常情况下，ITP患者发生严重出血而死亡的概率较低，但难治性ITP患者尤其是既往有血栓栓塞史或出血史、伴有合并症的老年患者发生致命性出血的风险较高，需要警惕治疗。因此，目前ITP的治疗除了需要关注血小板计数，更重要的是关注出血风险以及生活质量。
目前对于难治性ITP的治疗大概需要从两个方向推进。第一，需要深入探索ITP的发病机制，不断发现新的靶点，促进基础到临床的转化，从而获得新的ITP治疗手段。值得注意的是，新药的开发不仅包括新药物探索，也包括将已知药物用于新的领域。第二，临床可联合使用不同作用机制的药物如促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）、利妥昔单抗、Syk激酶抑制剂、BTK抑制剂、新生儿Fc受体（FcRn）单抗、补体C1抑制剂等。其中，大剂量
医脉通：目前，已有多个研究探索了难治性ITP联合治疗方案，其中艾曲泊帕联合治疗方案为难治性ITP带来了更佳生存和生活质量，能否请您展望一下难治性ITP未来的治疗模式？
侯明教授
首先，需要确定ITP的治疗目标，即以较小的不良反应使患者获得较安全的血小板计数，使其能够舒适地接受治疗。目前难治性ITP还不能治愈，其治疗是一场与狼共舞的斗争。为更好地实现治疗目标，需要患者深入了解ITP的疾病本质：该病是一种慢性疾病，难治性ITP病程更为迁延，在病毒感染的情况下，病情可能会加重。
其次，我们要充分利用现有的、可及的治疗手段，按照以较小不良反应提升血小板计数至安全水平的治疗原则，综合患者年龄、病情等选择单药或联合治疗，帮助患者实现持续缓解。
侯明 教授
山东大学齐鲁医院肿瘤中心主任、血液科主任
山东省血液免疫重点实验室主任
泰山学者、山东大学二级教授、博士生导师
ITP国际工作组指南制定专家组成员
ASH资深会员、APSTH执委
中华医学会血液学分会常委、血栓止血学组副组长
中国病理生理协会实验血液学会常委
中国医师学会血液科医师分会副会长
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