ITP（原发性免疫性血小板减少症）是一种自身免疫性疾病，发病率为4.2/10万人/年，也是导致儿童血小板减少症最常见的原因，在儿科高达20%的ITP患者会变成慢性疾病。儿科ITP患者的一线治疗方案是糖皮质激素和静脉注射免疫球蛋白（IVIG），对一线治疗无反应的患者，指南推荐使用TPO-RAs。AVA（阿伐曲泊帕）是最新的被批准用于治疗成人慢性ITP的TPO-RA，既往已有成人ITP患者ELT治疗失败后换用AVA治疗的研究，但缺乏儿童ITP患者人群的研究，因此，来自国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心的吴润晖教授牵头进行了国内首项儿童ITP患者ELT治疗失败后换用AVA治疗的真实世界研究，研究取得了丰硕成果，来自首都医科大学附属北京儿童医院的成晓玲教授就研究内容进行了分享。

该研究是一项观察性研究，研究对象是在2021年7月至2022年4月期间由ELT治疗转换为AVA治疗的儿科cITP患者。患者纳入标准：年龄<18岁，确诊为持续性或慢性ITP，从ELT停药转换为AVA治疗的间隔时间不超过1个月，接受至少6周AVA治疗。为了减少患者人群的异质性，研究只关注了对ELT治疗无效的重症cITP患者。

研究结果

共11例患者纳入转换治疗分析，在转换治疗前，所有患者既往均接受过≥3种ITP治疗药物治疗，7/11（63.6%）患者既往接受过≥4种ITP治疗药物治疗，治疗难度大，ELT治疗失败，增加了临床治疗挑战。

疗效方面，11例患者换用AVA治疗后，81.8%的患者（9/11例）达到总体缓解（OR），54.6%的患者（6/11例）达到完全缓解（CR）。换用AVA治疗前，基线中位血小板（PLT）计数为7（范围：2-33）×10⁹/L，到PLT计数≥30×10⁹/L的中位时间为18天（范围：3-120）天。研究结果提示：ELT治疗无效的儿科cITP患者换用AVA治疗，达到OR和CR的患者比例均较高。

血小板升高情况，AVA治疗一周后，中位PLT计数从基线时的7×10⁹/L增加到28×10⁹/L，AVA治疗1个月后，中位PLT计数增加到39×10⁹/L，并持续保持在30×10⁹/L以上，AVA治疗期间的中位PLT计数高于ELT治疗期间(中位数[范围]：74 [15–387] × 10⁹/L vs. 7 [2–33] × 10⁹/L；p=0.007）。研究结果提示：ELT治疗无效的儿科cITP患者换用AVA治疗，可以升高PLT水平。

出血情况，在基线时（换用AVA前），72.7%（8/11）的患者报告了1-4级出血症状。换用AVA治疗1周，出现任何出血症状的患者比例下降至36.4%（4/11），并在整个研究过程中保持在低于基线水平。换用AVA治疗1周，有临床显著出血（2-4级）的患者比例从基线时的36.4%降低至18.2%。这一比例在换用AVA治疗1个月时继续下降，4个月后达到0.0%。在AVA治疗期间，没有患者出现4级出血。研究结果提示：ELT治疗无效的儿科cITP患者换用AVA治疗，可以改善患者出血情况。

研究过程中的挽救治疗情况，在换用AVA治疗前，81.8%（9/11例）接受ELT治疗的患者需要挽救治疗，在换用AVA治疗后，患者对挽救治疗的需求明显减少，只有36.4%（4/11例）的患者需要挽救治疗，最终，没有患者需要挽救治疗，即使是被认为AVA治疗无效的患者。研究结果提示：ELT治疗无效的儿科cITP患者换用AVA治疗，可以减少急性和严重出血患者的挽救治疗。

专家点评

吴润晖教授：

国内首项儿童ITP患者ELT治疗失败后换用AVA治疗的研究结果显示，对于ELT治疗失败的儿科cITP患者，AVA是一种有效的二线治疗药物，即使患者对既往使用的TPO-RA反应不足，换用AVA治疗，应答率高，能有效改善出血症状，减少患者挽救治疗。研究中纳入的患者在接受TPO-RA治疗之前已经使用过多种治疗药物，ELT治疗失败后更加难治，这项研究结果为儿科临床难治性ITP患者ELT治疗失败后换用AVA治疗提供了循证依据。

吴润晖 教授

工作单位 ：国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院血液病中心

职称/职务：主任医师、博士生导师、教授 / 血液二科主任

专注于儿童出凝血及血栓性疾病临床科研工作，中国罕见病联盟北京儿童医院“血友病综合管理中心”负责人。主持和参与了多项国家级、省部级和局级课题；发表了百余篇核心期刊专业论文及百篇SCI文章。

目前担任：

国家卫生健康委员会儿童血液病专家委员会副主任委员

中国罕见病联盟血友病学组副主任委员

中华血液学会-止血血栓组-中国血友病治疗协作组成员及儿科组负责人

白求恩公益基金会血液病专业委员会儿童学组副组长

中国血友之家医学顾问

北京癌症防治学会血栓与止血专业委员会副主任委员

中国免疫学会血液免疫分会、中华血液学会血栓止血组等专业学会成员。

国际预防治疗研究组（IPSG）- 预防治疗专家组成员/ 洲际儿童ITP研究组（ICIS）专家组成员 /WFH国际会议大使 /亚太血友病及相关疾病协会（AHAD-AP）、APSTH成员

Associate editor of Thrombosis Research

Guest editor of Clinical and Applied of thrombosis/ hemostasis

Guest editor of Therapeutic Advances in Hematology

Editorial Board member of Research and practice in thrombosis and hemostasis (RPTH) and Thrombosis Update

成晓玲 药师

首都医科大学附属北京儿童医院

药学部临床药学中心副主任，血液二科临床药师

北京药学会罕见病药学专业委员会副主委

北京生物制品研究会儿科分会  秘书长

北京药师协会药物治疗管理专业委员会 委员

北京医学会罕见病分会临床评价药学组 委员

北京市医院管理中心药学学科 骨干人才

主要研究方向：儿童血液疾病合理用药与个体化指导

先后以第一/通讯作者发表学术文章20篇，其中SCI文章15篇

主持省部级课题1项，市/局级课题5项

参与局级以上课题10余项，参编多学科专家共识5篇

作为协作研究者参与国际/内药物临床试验40余项

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