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2020年11月12-11月15日，2020中国肿瘤学大会（CCO）在广州隆重召开。大会由中国抗癌协会主办，中山大学肿瘤防治中心、广东省抗癌协会承办，国际抗癌联盟、中国整合医学发展战略研究院、中国工程院医药卫生学部协办。本次大会是2020年我国肿瘤学领域规模最大、规格最高、覆盖学科最全、影响力最广的学术会议。主旨报告会场上，北京大学人民医院黄晓军教授以“白血病精准治疗——中国的探索与挑战”为题进行了分享，医脉通汇总其精华，分享如下。

白血病等血液病是影响人民健康的重大疾病，目前有化疗、造血干细胞移植（HSCT）、靶向治疗等多种治疗手段。随着对白血病生物靶点的研究，白血病已进入精准靶向治疗时代。白血病患者预计5年生存率可达60%-90%。可见，白血病治疗的进展使得白血病进入慢病管理时代。那么，中国血液领域研究者对白血病的精准治疗的探索有哪些贡献？黄教授分别从 “上海方案”、“北京方案”和CAR-T的创新三方面展开介绍。

急性早幼粒细胞白血病—— “上海方案”

急性早幼粒细胞白血病（APL），也称为急性髓系白血病M3型（AML-M3），占所有AML病例的5%-10%，2年的生存率不超过20%。1985年，王振义院士及其团队使用全反式维甲酸（ATRA）治疗APL。随后，联合ATRA和静脉砷剂的“上海方案”成为靶向治疗的范例，使APL患者5年生存率达90%左右。黄教授及其团队在“上海方案”的基础上，领导了多项多中心或单中心的研究，首次证明口服砷剂可以代替静脉砷剂。口服砷剂已被列入国家医疗保险清单。黄教授表示，这些研究进展不仅是解决了APL患者的生存率问题，更重要的是开启了靶向治疗的先驱。

“北京方案”创造“人人都有供者”新时代

HSCT是有效治疗白血病的方法之一，但是传统的HSCT只能在供受者配型全合的情况下才能进行。所以，供者来源匮乏是限制血液病治疗的世界性难题。跨越HLA屏障实现半相合移植，是血液科医生和患者多年的梦想。黄教授及其团队发现供者应用粒细胞集落刺激因子（G-CSF）能降低移植物抗宿主病，成功促进干细胞有效植入。

2000年，黄教授及其团队尝试了供者应用G-CSF，受者应用强化免疫抑制+抗胸腺球蛋白等进行第一例同胞半相合HSCT，2002年，进行了第一例父母半相合HSCT。系列技术攻克难点，使细胞植入率达99%，同时降低移植物抗宿主病发生率，使其达到可接受范围。随后国外研究也证实该方法的可行性。

在此基础上，创建系列新技术，如进一步降低移植物抗宿主病发生率、预防半相合移植后白血病复发、优化供者选择等，最终形成全球首个半相合移植体系。首次证明半相合移植优于化疗，首次证实半相合与配型全合移植疗效相同，首次发现并证实疗效与配型不合成都不再相关。创建全球首个非体外去T单倍型移植体系——“北京方案”，并成为全球半相合移植新标准。基本解决HSCT供者来源匮乏的世界性难题，实现了“人人都有移植供者”。

中国应用创新促进CAR-T全球发展

黄教授表示，中国血液领域研究者在CAR-T治疗方面“靶点紧随国际”、“技术不断迭代”、“应用持续创新”。中国CAR-T应用促进了世界细胞治疗的发展。

最后，黄教授总结道，中国白血病的治疗已有突破性进展。原创治疗新靶点、开展高水平临床研究、优化HSCT是新时代血液肿瘤医生的使命和方向。

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