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8月14-15日，由中国医师协会、中国医师协会血液科医师分会联合主办的2020中国血液病大会暨第十四届中国医师协会血液科医师年会在苏州举行。在主会场上，北京大学血液病研究所所长黄晓军教授以“单倍型移植与同胞相合移植的比较与完善”为题进行演讲，医脉通将报告的主要内容整理如下。

中国造血干细胞移植统计数据显示，2019年单倍型移植已经占到60.1%，成为最常用的移植方式。由于“北京方案”单倍型移植取得了与同胞移植一致的疗效，并且优于化疗 ，中国异基因造血干细胞移植共识已经推荐单倍型移植作为急性白血病、重症再生障碍性贫血的一线治疗。

单倍型移植能击败同胞相合移植成为第一选择吗？

黄晓军教授及其团队做了一系列前瞻性临床研究，证明了单倍型移植具有更强的抗白血病作用。

ChiCTR-OCH-10000940研究纳入移植前微小残留病变（MRD）阳性的急性髓系白血病（AML）患者，发现与同胞相合移植相比，单倍型移植后复发率明显降低（HR=0.360 [0.159-0.813]，p＜0.001），且无疾病生存率、总生存率均明显改善。

NCT01883180研究是一项多中心、前瞻性研究，参与单位有南方医科大学南方医院、北京大学人民医院、中南大学湘雅医院和福建医科大学附属协和医院，189例高危AML患者在第一次完全缓解期（CR1），通过生物随机分组分别接受单倍型移植（83例）和同胞相合移植（106例）。主要研究终点为移植后MRD阳性。研究结果显示，单倍型移植后MRD阳性发生率（18%）明显低于同胞相合移植（42%）（p＜0.001）。

NCT02185261研究为单中心、前瞻性研究，纳入人群为移植前MRD阳性且处于CR1的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，通过生物随机分组分别接受单倍型移植（169例）和同胞相合移植（39例）。主要研究终点为移植后MRD阳性。研究结果显示，与同胞相合移植相比，单倍型移植后MRD阳性更少，复发率更低发（HR=0.492，p=0.018）。

以上多个前瞻性临床试验结果表明：单倍型移植展现出更强的抗白血病作用，改善患者生存，在复发高危白血病群体，单倍型移植可成为首选。

不同单倍型移植模式能否“殊途同归”？

母亲、旁系供者单倍型移植后移植物抗宿主病(GVHD)的发生率较高。降低这部分人群的GVHD发生率亟需改善。

在我国，单倍型移植方案是采用供者G-CSF处理+患者抗胸腺球蛋白（ATG）预处理，而在美国是采用移植后环磷酰胺（PT-Cy）的方式。

黄晓军教授及其团队首先在动物模型中发现ATG+小剂量PT-Cy，通过促进调节性T细胞（Treg）重建可以降低GVHD的发生率。

在北京大学人民医院的前瞻性、单中心的研究（NCT02412423）中，在北京方案的基础上增加了小剂量PT-Cy（14.5 mg/kg， +3， +4天）。研究结果显示：与ATG组相比，ATG+小剂量PT-Cy降低了母亲、旁系供者单倍型GVHD。

在北京大学人民医院、苏州大学附属第一医院、南方医科大学南方医院参与的前瞻性、多中心研究中，纳入了母系、旁系供者239例，其中对照组采用标准北京方案（125例），研究组在北京方案基础上增加小剂量PT-Cy（114例）。研究结果证实了在北京方案基础上增加小剂量PT-Cy单倍型移植可降低GVHD。

以上研究结果显示：“中美融合”——“北京方案联合小剂量PT-CY”方案可改善母亲、旁系供者单倍型移植预后。

总结

单倍型移植实现“人人都有供者”新时代，且在供者可及性、抗白血病作用方面具有显著优势。

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