编辑：小园XY
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从共识到指南，CSCO胃肠间质瘤（GIST）指南今年首次发布：推荐等级更高；由文字变为表格，使用更便捷；依据证据级别进行推荐，更具说服力。今年BOC/BOA会议期间，北京大学肿瘤医院的李健教授为大家解析了CSCO胃肠间质瘤2020版指南要点。详情如下：
CSCO GIST指南由六部分构成：病理、影像、手术、药物、随访、附录。
病理部分
对于经典型GIST病理类型，I级推荐新增SDHB（胃），其他I级推荐包括CD117、DOG-1、Ki67；II级推荐：CD34；III级推荐：PDGFRA。
SDH缺陷型GIST的I级专家推荐同经典型GIST。II级推荐为SDHA。
NF1相关性GIST的I级专家推荐包括CD117和DOG-1，II级专家推荐为Neurofibromin。
BRAF突变型GIST的I级专家推荐包括CD117和DOG-1，II级专家推荐为BRAF。
GIST分子检测
GIST分子诊断适应人群，I级推荐：拟行靶向治疗患者、继发性耐药患者；II级推荐新增：如一代测序检测为野生型GIST，可行NGS，其他推荐包括低危GIST、疑难病例明确诊断、同时性或异时性多原发GIST；III级推荐新增：小GIST、微小GIST。
外科治疗
外科治疗总体原则没有更新，手术目标的I级推荐为原发GIST R0切除（2A类证据）或需急诊处理并发症或转移性GIST切除；淋巴结清扫的I级专家推荐：通常无需淋巴结清扫，存在病理性肿大淋巴结的情况下需行淋巴结清扫（2A类证据）。
小GIST的处理原则是今年指南的重要更新：对于胃部最大径≤2cm小GIST，且有不良因素患者，I级推荐更新：表现为不良生物学行为的小GIST，开放手术切除或
辅助治疗
对于高危患者，新增III级推荐：
相关研究进展
PERSIST-5研究是一项单臂II期研究，旨在评估5年伊马替尼辅助治疗用于原发性GIST的疗效和安全性，主要终点为无复发生存率（RFS），研究纳入中高复发风险患者，接受5年伊马替尼辅助治疗，共91例原发性GIST患者（KIT阳性）入组，结果显示，5年RFS为90%。
转移性GIST一线治疗
对于转移性GIST的一线治疗，根据基因分型进行了相应的专家推荐。
对于基因分型不明患者，新增III级推荐
对于PDGFRA D842V突变患者，新增II级专家推荐阿泊替尼（2A类证据）；
除外KIT外显子9突变与PDGFRA D842V突变之外的基因型患者，III级推荐新增阿泊替尼（3类证据）（仅限于PDGFRA外显子18非D842V突变），I级推荐为伊马替尼400mg/天（1A类证据）；
对于KIT外显子9突变患者，I级推荐为高剂量伊马替尼（1A类证据）。
相关研究进展
一项多中心临床研究显示，阿泊替尼治疗包括D842V突变在内的PDGFRA 18外显子突变的转移性GIST的客观缓解率（ORR）达到86%，此外，阿泊替尼用于四线及以上GIST依然有效。今年2月，阿泊替尼获FDA批准用于治疗PDGFRA基因18外显子D842V突变的不可切除或转移性GIST成人患者。
达沙替尼用于转移性GIST的一项多中心II研究显示，中位随访67.2月时，总人群的中位无进展生存期（PFS）为 13.6月，中位OS未达到，对于不适合伊马替尼治疗的患者，达沙替尼可作为一线治疗的选择方案。
伊马替尼一线治疗及进展后的处理
对伊马替尼治疗有效且达到部分缓解（PR）或完全缓解（CR）的患者，I级专家推荐为继续伊马替尼治疗（1A类证据），II级推荐：联合MDT评估是否手术切除。
对于局限性进展的患者，I级推荐换用
伊马替尼标准剂量治疗失败的选择
I级推荐为舒尼替尼（1A类证据），II级推荐为伊马替尼增加剂量（2A类证据），III级推荐为达沙替尼（3类证据）。
三线治疗失败后的选择
对于伊马替尼、舒尼替尼、
相关研究进展
INVICTUS是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心III期研究。研究纳入既往接受≥3线治疗（包括伊马替尼、舒尼替尼、瑞戈非尼）的晚期GIST患者，结果显示，与安慰剂相比，瑞普替尼可使患者的疾病进展或死亡风险降低了85%，中位PFS分别为6.3个月和1.0个月（HR=0.15，P<0.0001）。
一项I期研究中，阿泊替尼四线治疗转移性GIST，仍显示出良好的抗肿瘤活性和安全性。
小结
病理检测强化了SDHB与分子检测；外科部分中细化了小GIST的处理建议；药物治疗增加了阿泊替尼与瑞普替尼两个新型TKI，细化了不同药物治疗的推荐等级。
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