2019 ASH大咖谈 | 傅琤琤教授:新药的研发或将改变多发性骨髓瘤的整体治疗模式
2019-12-20 来源:医脉通

医脉通采访报道,未经授权请勿转载。


第61届美国血液学会(ASH)年会于2019年12月7日至10日在美国奥兰多举行。一年一度的ASH年会是全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一,汇聚该领域最新、最前沿的研发进展。本届ASH大会上,多发性骨髓瘤(MM)相关的研究结果陆续公布,【医脉通】有幸邀请到苏州大学附属第一医院的血液科主任傅琤琤教授,为我们解读新药研发为MM治疗带来的改变与突破,以及我国MM的临床治疗现状。

 

专家简介

 

傅铮铮教授+水印.jpg


傅琤琤  教授

主任医师,副教授,硕士生导师

苏州大学附属第一医院血液科行政副主任

中国医师协会骨髓瘤专业委员会委员

中国抗癌协会血液肿瘤分会青年委员

江苏省医学会血液分会和抗癌协会骨髓瘤组副组长


医脉通:本次ASH大会上,在多发性骨髓瘤的治疗方面,有哪些新的治疗方案值得我们去关注呢?

 

傅琤琤教授:目前国内对于MM初诊患者诱导治疗方案的选择存在“以蛋白酶体抑制剂为主”或“以免疫调节剂为主”之争,而美国国立综合癌症网络(NCCN)和国际骨髓瘤工作组(IMWG)则推荐以三药联合治疗为主,即蛋白酶体抑制剂+免疫调节剂+激素。而随着新药研发的增多(目前约有十余种新药用于MM治疗),MM的治疗策略发生了翻天覆地的变化。最新的临床研究发现,无论是可移植患者还是不可移植的患者,加用单抗的四药联合方案,均可极大地改善无进展生存期(PFS)和微小残留病(MRD)转阴率,其中加用达雷妥尤单抗(Daratumumab)的四药联合方案在可移植患者和不可移植患者中都已获批,使之前的标准治疗模式受到挑战。

 

另外,在三药联合时代,移植是MM重要的标准巩固治疗手段。进入四药联合时代后,是否还需要移植作为巩固治疗?这也是目前MM标准治疗模式面临的挑战之一。本次ASH会议还提到,在MRD检测方面,液体活检的敏感性优于流式细胞术和下一代测序(NGS)。MRD检测实现标准化后,可能可以对MM进行更深度的治疗,从而使部分患者可以实现长期存活的目标。

 

总体来看,随着新技术的出现和新药的不断上市,MM的治疗策略也在不断更新和进步。未来,MM的一线治疗和复发难治性MM,包括达雷妥尤单抗治疗后复发难治性MM的治疗策略可能与现在的指南推荐完全不同。


医脉通:近几年,CAR-T细胞治疗成为热门,那么CAR-T在多发性骨髓瘤治疗领域的发展如何呢?

 

傅琤琤教授:中国的公司在CAR-T治疗领域有很大的研发热情,每年都会在ASH会议上公布很多新产品,可以看到这些产品在不断更新,疗效也在不断改善。与第一代CAR-T相比,目前的更新要点主要是全人源化CAR-T的胞外区从而减少免疫原性,可以使患者获得更持久的疗效,并减轻细胞因子释放综合症(CRS)反应。另外,本次ASH会议上还可以看到国外的一些涉及新靶点的新产品研发,初步数据显示其客观缓解率(ORR)可达到100%。由此可见,中国和美国在CAR-T的研发领域竞争激烈,作为医生,看到更多新产品惠及更多患者是非常兴奋的。


医脉通:随着新药在国内的上市,中国多发性骨髓瘤的临床治疗现状发生了怎样的变化呢?

 

傅琤琤教授:由于新药的缺乏以及在整体治疗观念上的不足,我国MM患者的总生存期确实比欧美国家短。要想使我国MM患者获得10年以上的总生存,初次诱导治疗必须保证患者的中位PFS能够达到4年以上,然而目前的治疗无法达到这一目标。加快新药在国内上市并尽快进入医保,增加患者对新药的可及性,至少可使我国患者在生存率方面赶上欧美国家。此外,在诱导治疗、移植的可及性、维持治疗的标准化以及首次复发患者的管理等方面,中国医生要做的事情还有很多。


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