2019年9月19日，第22届全国临床肿瘤学大会暨2019年中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会在厦门国际会议中心隆重召开！国内外临床肿瘤学领域的专家学者齐聚厦门，共享学术盛宴，会议期间，同济大学附属上海东方医院的李进教授带来了精彩纷呈的演讲——抗肿瘤药物研发，中国创新之路。
李进教授
➤上海同济大学附属东方医院肿瘤医学部主任
➤主任医师、教授、博导
➤中国临床肿瘤学会（CSCO）理事长
➤亚洲肿瘤联盟（FACO)主席
➤亚洲肿瘤分子靶向治疗继续教育委员会常委
➤上海市抗癌协会胃肠肿瘤专业委员会副主任委员
➤中国临床肿瘤学会药物安全专家委员会主任委员
中国抗肿瘤药物研发历史概览
1. 中国抗肿瘤新药的研发历程
中国抗肿瘤新药经历了从无到有，从仿制走向创新的艰难过程。2014年，我国首个完全自主研发的抗癌新药甲磺酸
2. 中国癌谱具有独特性
中国高发癌种有肝癌、
中国抗肿瘤药物研发面对困境
1. 多个因素影响肿瘤药物研发
受政策指导、临床试验质量把控、主要研究者的管理、药企研发水平和患者招募率等因素限制，我国抗肿瘤药物研发仍面临困境。
2. 案例思考
针对CD47抗体，中国有8个获批企业在做CD47抗体的研发，而CD47是否真的适合在中国开发值得思考。近期，CD47的研发在全球范围内遇到了巨大困难，多个跨国公司相继终止了CD47的研发。
3. 与美国相比，中国肿瘤临床研究数据相差甚远
中国企业在过去十年里走了很多弯路，李进教授认为一直跟着别人跑，拷贝别人的想法，是所谓的“爬行主义”，这也是中国企业遇到的最大困境。
事实上，与美国相比，中国肿瘤临床研究数量相差甚远。2014-2019年，美国肿瘤临床研究数量已有34647个，而我国仅有5693个；美国FDA批准的肿瘤新药有17个，而我国NMPA批准的肿瘤新药只有5个，其中有3个还是进口原研药。可见，中国新药距离世界水平有很大差距。而巨大的差距还可能导致社会问题。
多年前，“用一个天平救了自己母亲的草根病人家属”的故事在国内引起巨大反响，看似荒唐的事情，恰恰反映了中国人的悲哀。“有网友评论“网购是找死”“，患者说“不网购，是等死，找死不一定死，等死是肯定死””
未来如何应对抗肿瘤药物研发
“八仙过海，各显神通”，在中国要开发新药物，需要各方共同努力，包括不断改革与优化政策、学会支持并加强临床试验管控、主要研究者敢为人先、药企积极研发、人工智能、人才引进、提高药物可及性、大数据助力等。
我国创新药的春天终于来了！——中国新药研发的领导者是国家药监局，2017年，国家药品监督管理局（NMPA）、卫计委陆续出台新政：国内药企、外资药企、医院、CRO、CSC和患者是受影响的几大主体，新政对抗肿瘤新药创新支持的力度前所未有，包括了审批制转向负责制、优先审批、简化审批程序、快速进入医保等政策。
新药研发是非常困难的过程。前美国FDA局长Gottlieb曾推出“无缝试验”和“动态评估”两项举措，这是降低临床阶段药物研发成本和满足人民大众紧急需求的重要举措。
李进教授认为，中国NMPA理应比FDA更开放、用制度创新杀出一条血路，引领中国制药创新！
马军教授用砒霜治病是药物创新的实例。这提醒我们：抗肿瘤药物的安全性是否需要与普通感冒药相同？
1. 政策法规
新药的临床价值评估应以患者需求为核心。
根据临床需求，新药的临床价值可以分为雪中送炭型、锦上添花型和百花齐放型。可以先批准新药用于临床救治患者，再评价其安全性特点也为时不晚，安全性应以对照研究为依托，体现其特点，避免过于强调安全性而忽略巨大的临床需求。
2. 主要研究者
同样能延长生存，“界限”在P值？是摆在研究者和药监局评委桌面上的问题。
举例来说，从严格意义上说，IDEA研究是失败的，因其没有达到研究终点。该研究有1万例患者参与，历经十几年，涉及十几个国家，结果显示，3个月对比6个月未达成非劣效性，但研究结果引起了临床医生的重视。绝大部分国内外专家都为认为这个研究非常有意义，尽管P值未达到统计学差异，但该研究证据还是被美国NCCN和中国CSCO纳入临床指南。
李进教授认为：P值不是限制药物临床应用的金标准！
此外，还要加强研究者的管理职能与培训，李教授认为：中国临床研究还不能与欧美国家相提并论的一个重要的原因是中国研究者的水平。
3. 药企
中国医药企业要合作共赢，避免同质化与恶性竞争，以提升产品的优良品质，同时研发多元化产品，增强竞争力。目前，NMPA批准了48个PD-1和PD-L1，而中国共有148家企业拥有PD-1、PD-L1专利。
除了企业之外，政府有关部门要肩负起社会责任。李进教授认为：如果把自己与祖国的命运、大众的健康和社会使命感、责任感放在一起，政府部门会有办法解决中国同质化竞争的问题。要勇敢地对同质化的产品说“不可以”！
中国抗肿瘤药物研发的出路：除了创新，还是创新！
三个非常重要的因素：一是创新程度，二是资金投入，三是临床研究和临床设计的质量。
1. 研发
举例子，中国有两家企业的创新，一个是NTRK抑制剂的开发，与国际不同的是靶点非常单一、精准，副作用会很低；二是PD-L1与41BB双功能单抗的开发，只有单抗跟肿瘤细胞表面的PD-L1结合时，4-1BB才发挥作用。另一个CD47单抗，与目前有两个企业的CD47单抗较有潜力。
差异性的创新，才是未来我国所有药企的必经之路。
2. 资金
目标是：把虚拟经济和房地产投资吸引到以生物制药为主的实体经济，关注民生，建设健康中国。
3. 临床设计
在郭晔主任带领下，我们团队借助“多中心协同智能临床研究系统”把人员标准、作业标准等，全部用该整体机制搭建在平台上，希望通过这样的设计，来为广大药企提供最佳的服务。
2018年9月至2019年9月，我们中心共新开展了39项一期临床研究，其中5项属全球创新研究（中美双报）。如何保质保量完成这些任务？
4. 人才招聘计划
我们招聘了5个特别的“专家”—5个机器人，分别做患者招募（取名“大卫”）、方案设计（珍妮）、安全性分析（安东尼）、数据管理（莎莉）以及疗效评估（特靠谱）。明年将汇报几位“专家”的工作能力。
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