导读：2019年6月28日-30日，北京消化肿瘤国际高峰论坛暨中国胃肠肿瘤临床研究协作组（CGOG）年会在北京隆重召开。本次大会汇集了国际、国内的胃肠肿瘤领域知名专家，分享最前沿的研究进展，探讨临床精准治疗及转化研究中的热点问题。与会期间，医脉通有幸采访了北京大学肿瘤医院李健教授，就胃肠间质瘤（GIST）的诊治新进展进行了分享和介绍。以下是本次访谈的详细内容。
李健 教授
北京大学肿瘤医院消化内科副主任
主任医师 医学博士 硕士生导师
中国医师协会外科分会MDT专委会常委
中国抗癌协会大肠癌专业委员会青委会副主任委员
CSCO青年专家委员会委员
中华医学会肿瘤分会青年委员
中国抗癌协会化疗专业委员会青年委员
《中国结直肠疾病电子杂志》编委
《Annals of Oncology》胃肠道肿瘤中文版编委
医脉通：靶向治疗是目前晚期GIST的主要治疗手段，但
李健教授：伊马替尼耐药是GIST面临的主要问题，目前有三种治疗GIST的药物上市，伊马替尼耐药之后，可以使用
另外，还有一些人群的耐药机制并不明确，后续治疗就更困难。所以我们目前解决耐药问题都是针对已知的继发突变点，但是现有的药物克服不了，需要研发新的药物，这是目前针对耐药问题的研究方向。
医脉通：近年来，GIST药物研究领域以BLU-285为代表的一系列新药加入GIST靶向治疗的队列，BLU-285已经在美国FDA提交了上市申请。请问您如何看待BLU-285及其他新的靶向药物未来的应用前景？
李健教授：在伊马替尼之后，我们做了很多药物临床试验，但是真正能够进行到III期的药物并不多，很多在早期研究中就被淘汰掉了。而BLU-285的早期药物设计，就注定它很有可能会成功，因为BLU-285药物设计恰恰是针对那些明确耐药机制，同时临床上现有的药物所不能解决的靶点。BLU-285早期临床试验也取得了很好的结果，I期国际多中心临床试验NAVIGATOR研究最新数据显示，对于PDGFRα 外显子18突变的GIST患者， ORR为86%；在四线或以上的 GIST 患者中，ORR 为 22%，mDOR 为 10.2 个月。该研究结果超过了获批的二线/三线疗效，并且在PDGFRα 外显子18突变的患者中显示出前所未有的活性。BLU-285治疗GIST的III期临床试验今年在中国获批开展。
我相信BLU-285一定会很快上市，因为它针对的是现在没有药物可治疗的人群，而它在临床试验中又取得了非常好的疗效，所以这个药物是目前对我们GIST治疗领域中非常重要的补充。所以我们特别希望BLU-285能够尽早上市，造福患者。
医脉通：在当前精准医疗时代的背景下，您认为应如何聚焦GIST综合诊治的焦点问题，开展规范化、标准化、个体化、精准化的临床综合诊治？
李健教授：这对于药物治疗是一个完整的话题。首先，我们要推行规范化诊疗，因为GIST发病率比较低，在三级医院推行规范化诊疗相对好一些，但在二级医院或更低级别的医院，医生可能对这个病的认识不够，因为它的发病率太低了。所以我们要推广规范化治疗，让医生了解这个疾病，知道常规的诊断和处理，以免早期误诊导致后续治疗困难。所以规范化诊疗是我们推广的重点。
其次，我们要推广与精准治疗相关的基因检测，现在大多数药物都是依据基因分型来选择合适的治疗人群，所以基因检测在未来的应用更加广泛，甚至液体活检用的越来越多。因为有些情况下不能取到肿瘤组织，进行组织学活检，这时候液体活检就能起到替代作用。所以今后在基因分型上在液体活检的应用会越来越广泛。
所以我们一方面要推行规范化诊疗，一方面要推行在基因检测分子分型指导下的精准治疗。
医脉通：随着新型分子靶向药物的出现，GIST的治疗取得快速进展。请您简单谈谈我国晚期GIST主要有哪些治疗选择，近两年是否有比较大的新进展？
李健教授：随着政府的投入和大家对科研的重视，我国整体的科研水平都在逐渐提高。首先，我们中国人发表的文章数量非常高，我们在SCI上发表的GIST主题的文章数量约占全世界的1/3。其次，在数量高的基础上我们还要逐步提高临床研究的质量。在提高临床研究质量方面，中国人自己研发新药，创造自己做临床研究的机会，这是近两年比较大的进展。
第二，医生越来越注意，做单中心研究其实比较困难，发表不了太好的数据，现在多中心的研究越来越多，这样我们才能发表更多有价值的文章。所以从单中心到多中心合作意识越来越强，也提示我们今后的研究质量可能越来越高。
第三，就是临床研究与基础研究的结合。临床医生做研究可能存在一定的局限性，如果想有突破还是需要结合基础研究。所以现在临床与基础的合作越来越多。
这三个方面是这些年GIST研究领域的主要进展，我想今后一定会取得更好的科研成果。
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