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导读： “少花钱多办事”是2012年12月7日至11日佐治亚州亚特兰大市召开的美国血液学会（ASH）第54届年会的主题之一。不少学者在发言时介绍了以低剂量药物获得更好治疗效果的创新方法。 |
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2、今年会议的亮点： |
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目前关于预防性输注血小板在接受干细胞移植以及强化诱导和巩固治疗方案的白血病、淋巴瘤、
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5、Quizartinib：对复发性AML具有令人惊讶的空前活性 2期试验表明，试验药quizartinib（Astellas/Ambit）对于复发和难治性AML患者具有空前活性。马里兰州巴尔的摩约翰霍普金斯大学医学院SidneyKimmel综合癌症中心的肿瘤学、药理学、医学副教授Mark Levis博士说，Quizartinib是“第一个也是唯一使有FLT3内部串联重复、先前治疗失败的AML患者获得临床受益的单一药物”。“Quizartinib的疗效让我们很吃惊，”他补充说。较大型的3期研究正在计划中。 |
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2项研究发现，对于CLL患者，新型Bruton酪氨酸激酶（BTK）抑制剂ibrutinib（Pharmacyclics公司）具有高度活性和良好耐受性，能诱导初治或复发/难治性患者获得持续缓解。 Ibrutinib“有巨大的潜力可显著改变CLL的治疗，”其中一项研究的主要研究者美国俄亥俄州立大学综合癌症中心的John C. Byrd博士说。
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根据PACE试验结果，试验药ponatinib（Ariad制药）为其它疗法治疗无效的CML患者带来了希望。“在接受过多种治疗的患者中，还没有哪种治疗手段像ponanitib一样获得如此高的持久应答率，”休斯敦得克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病科副主席Jorges Cortes博士说。ASH主席加拿大安大略省多伦多大学血液科主任Armand Keating 博士认为PACE试验是“一大进步”。这一药物已在美国获批。
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9、治疗多发性骨髓瘤的新型口服药物可能“改变游戏规则” 处于研究阶段的治疗多发性骨髓瘤的蛋白酶体抑制剂的早期1/2期临床试验显示出可喜的结果，已经直接进入3期临床试验。明尼苏达州罗切斯特梅奥诊所血液科的Shaji Kumar博士报告了MLN9708的临床结果，他解释说目前该药被命名为MLN9708（Millennium），每周口服一次，可作为胃肠外给药的 |
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10、ALL诱导治疗不用 法国的一项研究证实，儿童 |
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11、基因型预测AML治疗相关死亡率 西雅图儿童医院主治医生、华盛顿西雅图Fred Hutchinson癌症研究中心Phoenix Ho博士提交的数据表明，一个特定的遗传标记可能与某些儿科AML患者化疗毒性较低相关。在他的研究中，具有WT1基因rs16754单核苷酸多态性（SNP）的某些种族人群主要是亚洲和黑人AML患者的结局更佳。 |
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12、多并非更好：单份 PK 双份脐血移植 根据明尼阿波利斯市明尼苏达州大学儿科血液和骨髓移植项目主任John E. Wagner博士的一项研究结果，双份脐血（UCB）移植的血液肿瘤儿童并没有获得生存优势。单份和双份移植患者的1年总生存率相似（71％ vs 66％，P = 0.12）。“单份UCB移植应被视作儿童的标准移植，在没有合适单份脐血时可考虑双份移植”，Wagner博士说。 |
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ASH全体会议上提出的一项研究的结果表明，保持较低的血细胞比容（HCT）有助于降低真性红细胞增多症患者的心血管（CV）死亡风险。HCT 45％~50％患者的CV原因或主要血栓形成的死亡风险是HCT<45%患者的4倍。“因此，血细胞比容水平低于45％是真性红细胞增多症的治疗目标，主要作者、意大利Ospedali Riuniti di Bergamo研究基金会科学主任和血液学教授Tiziano Barbui博士说。
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14、Fight 4 Hematology运动：由于预算削减，ASH反击 面对生物医学研究的预算削减，ASH呼吁其成员采取行动。Fight 4 Hematology运动强调国立卫生研究院资助的研究资金的重要性。 ASH要求成员展示生物医学研究的价值和NIH公共投资的重要性。2013年1月2日，NIH的预算面临严重削减；除非国会没有加以制止，所有联邦资助计划将自动削减。ASH科学事务委员会主席 Robert Hromas说，资助削减将对癌症研究产生可怕的影响。“我们简直是处在悬崖的边缘。”
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