韩冰教授

自身免疫性血液病是一大类疾病，以良性血液病为主，主要包含再生障碍性贫血、免疫性血小板减少症（ITP）、自身免疫性溶血性贫血、伊文氏综合征等。目前该类疾病受到越来越多的关注，一方面，它与恶性血液病之间存在密切关联；另一方面，若未能及时开展干预，该疾病本身也会给患者造成严重的健康损害。

从诊断现状来看，绝大多数自身免疫性血液病依旧依靠除外性诊断，缺少高度特异的特征性生物标志物。不过部分疾病已经可以借助特异性生物标志物辅助确诊。例如，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）已可通过检测血细胞表面锚连蛋白缺失进行诊断；自身免疫性溶血性贫血则有Coombs试验阳性作为重要依据。但需强调的是，即便存在上述标志物，临床诊断仍存在诸多“深水区”与误区，不能仅凭一两个指标草率定论，必须结合临床综合判断以排除其他可能疾病。

近两年来分子生物学技术快速发展，进一步加深了我们对疾病本质的理解。未来，将临床评估、常规实验室检查以及分子学检测三者相结合，有望显著提升这类疾病诊断的精准度。

韩冰教授

自身免疫性血液病覆盖病种广泛，各个方向均涌现出不少治疗进展。免疫靶向药物是近年来最突出的突破之一。既往临床治疗可选方案有限，主要依靠激素、传统免疫抑制剂等基础药物；现如今，已拥有针对B细胞、浆细胞和T细胞等不同靶点的靶向抗体及CAR-T细胞治疗等创新技术；同时，免疫抑制剂的品种亦日益丰富，临床选择更加多元化。

除此以外，还有一类治疗思路旨在调动机体自身潜在的造血能力，TPO受体激动剂就是代表性药物，用于改善患者造血功能不足的问题。不同作用机制药物的联合治疗方案，也得到了越来越多的探索。

上述新药与方案推动非移植治疗取得长足进步。与此同时，造血干细胞移植在良性免疫性血液病中的应用也实现突破。对于危重症、难治复发患者，移植治疗可让一部分患者获得长期缓解。整体而言，自身免疫性血液病领域的治疗进展十分迅速。

韩冰教授

在非移植治疗领域，靶向药物将会成为未来发展的重要方向，其应用场景也将由后线挽救治疗逐步向前线推进。随着药物研发不断迭代，既往治疗后继发感染以及其他治疗相关并发症的风险得到更好的控制，这也为患者尽早使用有望实现长期缓解的靶向药物创造了有利条件。

以TPO受体激动剂为代表的创新药物，已经为既往缺乏有效治疗手段的患者带来了长期缓解的希望。未来这类药物有望更多地应用于一线治疗，随着医保政策落地，惠及更多患者。

长远来看，领域发展的最终目标是实现停药，使患者摆脱长期用药，恢复正常生活。目前向着这一目标开展的各项研究，也正在稳步推进当中。

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