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研究设计与人群

该研究为一项单中心回顾性研究，回顾性分析了2023年12月至2025年2月期间接受乌帕替尼治疗的12例儿童难治性AA患者的医疗记录。纳入标准为难治性AA，定义为系统治疗16周后SALT评分改善＜30%或头皮脱发面积仍＞20%。患者既往治疗包括系统糖皮质激素（4例，33.3%）、巴瑞替尼（7例，58.3%）、托法替布（2例，16.7%）和度普利尤单抗（1例，8.3%）。

给药方案

患者随后接受乌帕替尼治疗，剂量根据体重分层：

-体重＜30 kg：7.5 mg/日

-体重≥30 kg：15 mg/日

-所有患者治疗至少24周。

评估指标

疾病严重程度采用SALT评分评估。治疗反应通过以下指标衡量：

-达到SALT ≤20（头皮毛发覆盖≥80%）和SALT ≤10（头皮毛发覆盖≥90%）的患者比例；

-SALT50、SALT75、SALT90应答率（分别定义为SALT评分较基线改善≥50%、≥75%、≥90%）；

-眉毛、睫毛再生及指甲恢复情况。

统计学处理

采用中位数及四分位距描述连续变量，分类变量以例数（百分比）表示。不同时间点的疗效比较使用适当统计方法。

患者基线特征

共纳入12例患者，其中男性7例（58.3%），年龄中位数9.5岁（IQR 8.0–11.0岁），体重中位数30.0 kg（IQR 25.0–35.5 kg）。AA发病年龄中位数7.5岁（IQR 5.5–8.25岁），病程中位数1.75年（IQR 0.58–3.0年）。基线AA亚型：斑片状AA 7例（58.3%），匍行性AA 1例（8.3%），全秃/普秃4例（33.3%）。基线SALT评分中位数69.0（IQR 58.8–77.5），其中中度（SALT 21–49）2例（16.7%），重度（SALT 50–94）8例（66.7%），极重度（SALT 95–100）2例（16.7%）。眉毛/睫毛受累者6例（50.0%），指甲受累者3例（25.0%）。合并特应性皮炎3例（25.0%），过敏性鼻炎6例（50.0%），荨麻疹2例（16.7%），基线血清IgE≥60 KUA/L者10例（83.3%）。乌帕替尼剂量：7.5 mg每日一次者4例（33.3%），15 mg每日一次者8例（66.7%）。

表1 患者基线人口学、临床特征、乌帕替尼剂量及不良事件

疗效结果

治疗16周时：

- SALT ≤20：4例（33.3%）

- SALT ≤10：1例（8.3%）

- SALT50：6例（50.0%）

- SALT75：2例（16.7%）

- SALT90：0例（0%）

治疗24周时：

-SALT ≤20：6例（50.0%）

-SALT ≤10：5例（41.7%）

-SALT50：7例（58.3%）

-SALT75：6例（50.0%）

-SALT90：4例（33.3%）

眉毛完全或接近完全再生者1例（占基线眉毛异常者的16.7%）；睫毛完全或接近完全再生者1例（16.7%）；指甲恢复正常者1例（占基线指甲受累者的33.3%）。

表2 不同随访时间点SALT改善、眉毛/睫毛再生及指甲恢复的患者比例

典型病例

图1 典型病例治疗前后头皮毛发再生情况

安全性

共3例患者（25.0%）发生轻度不良事件，包括毛囊炎2例（16.7%）和上呼吸道感染1例（8.3%）。无严重不良事件报告。

本研究聚焦于更年轻的儿童群体（6–11岁），结果显示乌帕替尼对系统糖皮质激素、其他JAK抑制剂或其他治疗无效的儿童难治性AA具有良好疗效和耐受性。研究提示，较高的IgE水平可能与更早、更佳的治疗反应相关，而较长的病程及眉毛、睫毛、指甲受累可能预示较差的结局。这些结果表明，乌帕替尼可能是儿童难治性AA的一种可行治疗选择。

本研究局限性包括：单中心回顾性设计、样本量小（仅12例）。未来需要更大规模的前瞻性研究来证实这些发现。